真实世界研究未来可期

  • 2020-05-21 15:12
  • 作者:郑明
  • 来源:中国食品药品网

  2020年3月,国家药品监督管理局批准美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册,这是国内首个基于真实世界数据获批注册的医疗器械,是我国真实世界数据在医疗器械注册审批领域应用的里程碑。


  真实世界证据(Real-World Evidence,RWE)是源于在特定研究背景下对真实世界数据(Real-World Data,RWD)的进一步汇总分析,获得的能够证明药械产品安全性、有效性的证据,而这一研究过程称为真实世界研究(Real-World Study,RWS)。


  利好政策频出,真实世界研究加速推进。近年来,美国和欧洲通过加强立法、制定指南,开展利益相关方合作等形式,鼓励和推动开发真实世界证据用于药械产品法规决策与评价。我国也于2019年相继发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》及《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(征求意见稿)》;2020年1月,《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》正式发布。指导原则的修订、发布,使得真实世界研究在国内的应用提质加速,今年3月,国内首个基于境内真实世界数据的医疗器械获批上市。


  相较于设计复杂的传统大型临床研究,真实世界研究极大地缩短了临床研究所需时间,成本低、速度快,极大地提高了药械可及性,对于监管部门、产业界和患者来说,均有所裨益。在商业领域,真实世界研究主要应用于探索新的适用人群,将真实世界数据资源迅速转化为真实世界证据,成为证明和提升其药械产品价值的强大工具,可帮助药械企业提高产品开发效率和更加“聪明”地完成商业化,更快地开发出更好的治疗产品。全球大型生命科技企业都设立了专职部门进行研究,更有企业已将使用真实世界证据深入到关键研究领域,视真实世界数据是未被发掘的“宝藏”。对监管部门来说,真实世界证据可更好科学地用于评价产品的获益与风险,并助力监管决策。而对于渴望及时治疗的患者而言,一方面,真实世界研究可以提供解决健康问题的高质量方案;另一方面,可以减轻患者负担,海南博鳌乐城先行区临床急需进口药械政策的顺利实施,使得我国患者不用走出国门,就能及时又便利地使用国际优质药械产品。


  当然,真实世界研究的深入推进也面临着不少挑战。我国在真实世界的相关理论研究,及真实世界证据在科学决策中的应用、标准开发等方面时间尚短,仍需加强各方面研究,并积累实践经验。相信在监管部门、学界、产业界等各方的共同努力下,配套标准及指导原则将陆续发布,真实世界证据的使用范围将进一步拓展,使用价值将进一步被挖掘、放大,而患者与国际创新药械的距离也将被进一步缩短,高质量药械的可及性将进一步增强。


  真实世界研究未来可期。(郑明)


本文仅代表作者观点,不代表本站立场。

(责任编辑:张可欣)

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