我国生物医药基础研究与全球领先水平仍存差距

尽管近五年来我国生物医药基础研究成果喜人，但与全球领先水平相比仍存差距，提供医药创新源头仍需突破。通过各项关键输入和研究产出的国际对标和量化分析可以看出，我国生物医药基础研究当前仍然存在基础研究经费占比偏低、顶尖科研机构数量有限、领军人才规模差距显著、优质论文占比有待提升、医药专利授权转化不足等情况。“关键核心技术是要不来、买不来、讨不来的”，只有掌握基础科学灯塔性发现的能力，才能促使我国医药创新迈上新的台阶，并为全球医药创新做出源头性贡献。

优质前沿研究有待提升

优质论文占比偏低：2015-2020年中国生物医学领域论文发表数量以14.3%的年均复合增长率快速攀升，稳居世界第二，2020年发表量达近29万篇。但是以《自然》《科学》《细胞》三大顶级学术期刊论文发表数量占总体论文发表数量的比例衡量，中国0.17%的比例明显低于欧美生物医学领先国家普遍高于0.6%的水平。相比于顶级学术期刊，中国在优质期刊上的论文发表比例和欧美生物医学领先国家相比同样存在差距。根据中国科学院文献情报中心期刊分区，三年平均影响因子最高的5%期刊为一区期刊，其中影响因子大于10的综合类和生物类优质期刊共计51本。2020年中国发表于此类优质期刊的生物医学领域论文占比1.5%，相较于欧美领先国家普遍高于3.0%的比例，仍处于较低水平。

优质期刊影响不足：中科院期刊分区的一区期刊中含综合类7本和生物类73本，合计80本。其中，中国主办的期刊分别有2本和11本，合计13本，影响因子高于10的期刊仅为5本。相比之下，美国和英国所出版的期刊分别为30本和25本，影响因子高于10的期刊分别达到18本和22本。在优质期刊的主办数量和学术影响方面，我国与传统优势国家相比仍存在较大提升空间。

热点前沿跟进为主：基于ESI数据库中的研究前沿，中国科学院科技战略咨询研究院、中国科学院文献情报中心和科睿唯安遴选出2020年生物科学领域的前10大热点前沿。以已经开始走向商业化道路的“小分子PROTACs对蛋白质的靶向降解”研究前沿为例，中国贡献的高被引核心论文为3篇，占全部核心论文的7%，低于美国、英国等欧美领先国家。而从施引论文来看，中国引用了核心论文的文献达215篇，占全部施引论文的14%，说明中国在该热点前沿中展开了较多的跟进研究。关于基础研究的创新性知识，我国多为改进式创新，一般是在已有产品或者已有技术的基础上做出一定的创新，原创性理论、技术和产品较少。在我国较为领先的基础领域如干细胞、合成生物学、基因编辑等领域也不例外，均缺乏原创颠覆性的理论发现和技术创新。从生物科技领域发表文献的国际合作来看，美国是我国最主要的合作国家，且大多合著成果均为美国为主导。例如，近年来，我国在基因编辑技术方面取得了瞩目的进展，论文总数和专利总数均接近美国水平。但是，基因编辑技术尤其是CRISPR/Cas9相关的核心专利基本都掌握在其他国家手中。

知识产权转化产出不足

医药专利贡献偏低：近五年来我国的药品专利申请和授权数量均稳居全球前二。其中，药品专利申请数量占全球总数的比例为28.3%，而药品专利授权数量占全球总数的比例为18.1%，全球贡献占比相对降低。尽管绝对数量较高，但相对于我国总体专利申请和授权数量而言，医药创新相关领域的占比仍然较低。我国医药创新相关的专利申请和授权数量占我国专利总量的比例不足7%。

专利转化比例不足：尽管我国专利产出数量较大，但转化实践未成气候，真正实现产品化和商业化的科技成果比例较低。《2020年中国专利调查报告》显示在735所受访高校和381所受访科研单位中，有效发明专利的实施率分别为14.7%和28.9%，有待提高。

知识产权逆差可观：根据WTO数据库，近年来我国知识产权出口快速增长，五年复合增长率达57%，于2019年达到66.5亿美元。但放眼全球，我国知识产权出口收入仍低于世界领先国家。反观知识产权进口，2019年我国知识产权进口额达到343.3亿美元，已位居世界第二；知识产权出口/进口额比仅为0.2，知识产权领域的贸易逆差十分可观。

经费阶段分布不尽合理

研发投入规模可观：从总量上看，我国研发总投入规模仅次于美国，近年来始终稳居世界第二。从GDP占比来看，略低于欧美生物医药领先国家约3%的投入水平，比例基本可比。

基础研究占比偏低：从资金来源来看，来自政府的研发投入占比与全球生物医药领先国家普遍高于20%的水平相仿。但从资金用途来看，2020年我国基础研究在研发总投入中的比例虽然达到了6%，但同全球生物医药领先国家普遍在15%以上的水平还有明显差距；同样，我国应用研究在研发总投入中的比例11%也落后于全球生物医药领先国家近20%的平均水平。

孵化转化资金匮乏：据PitchBook数据库统计，2016-2020年投资于中国各阶段医药和生物技术项目的风险投资累计金额已超过230亿美元，但其中99.5%的资金投资于A轮及以后轮次。用于支持基础研究成果产业转化和概念期项目孵化的种子和天使轮资金占比为0.5%，交易笔数占比为7.4%，远远低于欧美领先国家普遍超过4%的投资金额占比和超过35%的交易笔数占比。

顶尖科研机构数量有限

生命科学研究机构：在全球顶尖生命科学研究机构方面，美国所拥有的相关机构数量一枝独秀。在反映高质量研究产出的Nature Index全球生命科学领域领先研究机构的排名中，美国机构占据了2019年前100强的半壁江山，上榜机构数量达52家；中国虽名列第二，较2015年的第四位排名有显著进步，但上榜机构数量仅为9家。

学术医学研究机构：在全球顶尖的医学研究机构中，美国学术医学中心在科研能力上的领先地位更加显著。在反映高质量研究产出的Nature Index全球医学研究机构的排名中，美国机构在2019年前100强中占据62个，处于绝对的领先地位，德国以11个上榜机构占据第二名。中国在2019年有5个机构上榜，按排名先后依次为华西医院（第25名）、仁济医院（第31名）、中山大学肿瘤防治中心（第63名）、湘雅医院（第84名）和复旦大学中山医院（第89名）。2015年仅有华西医院上榜。

领军人才规模差距显著

领军人才缺口显著：尽管我国生物医学科研人员的基数已较为壮大，但领军人才和团队仍然稀缺。从顶级人才的历史积累来看，同为亚洲国家的日本累计获得过13次诺贝尔生物医学相关奖项（生理学和医学、化学）。从高层次人才的发展现状来看，2020年ESI全球前1%生物医药领域高被引用学者共有1,790人次上榜，其中美、英、德位列前三，上榜人次分别为943、171、111，合计占比近70%，而我国上榜人次为25。（摘自《构建中国医药创新生态系统》系列报告）

(责任编辑：刘思慧)