临床真实世界数据应用试点（以下简称试点）工作是中国药品监管科学行动计划的重要组成内容，是海南先行先试、推动医疗领域改革开放的重要探索，是海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）临床急需进口药械政策的实践升级。

　　“真实世界研究为评价产品的安全性、有效性拓宽了数据来源，发挥了辅助和支持作用。”海南省药监局副局长王刚表示，通过开展试点工作，将未经中国注册、临床急需进口的药品和医疗器械的临床数据转化为真实世界证据，开拓了国外创新药械在国内加快上市的“海南新通道”，实现了国际创新药械在境内加快上市的“海南新突破”。同时，也为国家药品、医疗器械审评审批制度改革提供了“海南新智慧”。

　　试点捷报频传

　　开辟国际创新药械进入中国新通道

　　2019年6月，试点工作作为海南省重大制度集成创新正式启动。海南省药监局积极主动探索，强化先行先试，大力推动试点工作在乐城先行区蓬勃开展。

　　两年多来，试点工作在乐城先行区取得了初步成果。据海南省药监局医疗器械注册与监管处副处长赵锦介绍，试点工作启动以来，吸引了大量企业参与真实世界数据应用试点品种申报。经评估论证，截至目前已有10个药品品种和14个医疗器械品种进入试点，其中9个药械产品通过使用乐城先行区临床真实世界数据辅助临床评价先后获批上市。

　　“在试点工作启动后不久，国家药监局就批准了美国艾尔建公司青光眼引流管产品的注册。”赵锦介绍，这是我国首个使用境内真实世界数据获批上市的医疗器械，开创了我国医疗器械审评审批制度改革新模式。随后，美国强生全视Catal ys飞秒激光眼科治疗系统、美国波士顿科学公司热蒸汽治疗设备及一次性使用前列腺热蒸汽治疗器械等多款医疗器械通过临床真实世界数据获国家药监局批准注册。

　　在药品方面，2021年3月，国家药监局附条件批准使用乐城先行区临床真实世界数据的1类创新药普拉替尼胶囊上市，成为我国首个使用境内真实世界数据辅助临床评价获批的进口药品。据了解，这款创新药于2020年9月初在美国获批上市，9月底便在乐城先行区落地，成为乐城先行区首个当月同步落地的全球新药，半年后又获国家药监局批准上市。

　　随着试点工作的开展以及药品、医疗器械试点品种的陆续获批，真实世界研究已然成为全球创新药械进入中国市场的“快车道”。据王刚介绍，目前已有强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等30家全球领先的医药企业与乐城先行区签订战略合作协议，赛诺菲还在乐城先行区设立了真实世界研究中心。“试点工作的开展有效缩短了全球创新药械进入中国市场的时间，降低了全球创新药械进入中国市场的成本，使国际企业有更高的积极性，更好地推动国际先进药品、医疗器械进入中国市场。”王刚表示。

　　全方位多维度

　　助推试点工作加速前进

　　“真实世界研究是新兴事物，试点是摸着石头过河的探索。”在王刚看来，临床真实世界数据应用环境的复杂性决定了研究本身的复杂性，面对这一重大制度创新，海南省药监局始终坚持寓监管于服务，以创新促升级，完善制度建设，健全工作机制，推动建立临床真实世界数据应用试点工作新高地。

　　据王刚介绍，海南省药监局在国家药监局指导下，联合乐城先行区管理局等有关部门，制修订了《关于发布海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展药品真实世界研究试点服务指南的通知》等文件，明确临床真实世界数据应用试点基本概念、适用范围、基本原则、重要制度、工作流程及申报要求；建立“国家、省、区”真实世界研究试点工作机制，以海南省药监局为沟通枢纽，畅通试点企业与国家药监局审评机构间的交流渠道，为试点企业提供高效技术辅导；梳理真实世界数据研究工作的系列技术规范和标准，全程参与《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则》的制定；搭建真实世界健康医疗大数据平台，整合全省医疗、医保、医药“三医”数据，探索构建完善的数据采集、处理、存储、质控等质量管理体系。

　　此外，海南省药监局还协同有关部门充分利用外力，邀请国内真实世界研究领先的主要团队和相关领域诊疗技术领先的医疗团队，从研究方案设计到研究结果评估全程参与，为开展试点工作提供技术支持。海南省临床真实世界数据研究院、国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地、海南真实世界数据研究与评价重点实验室等真实世界研究高地的建设，更是为开展真实世界研究提供了新标准、新方法。

　　在监管方面，海南省药监局协同有关部门积极推进相关领域监管制度集成创新。如结合实际工作制定完善《海南省真实世界数据平台运行管理办法（试行）》等文件，形成检查规范；设立特许药械（含真实世界研究试点品种）事中、事后两大检查事项；开展“分科不分家”的业务融合培训，培养“既懂医疗、又懂药械”的监管执法队伍；创新实施“卫生+药品”一体化监管模式，建立乐城先行区医疗药品监督管理局；推进实施全国首创的临床急需进口药械特许政策管理措施，丰富发展有关临床真实世界研究试点内容等。

　　在王刚看来，上述一系列制度措施的建立实施只是“冰山一角”，关于真实世界研究的合规性、安全性与质量管理体系，还有待细化完善。“接下来，我们将通过进一步加强监管部门、业界、学界、医疗机构的通力协作，集成数据、技术、人才、团队和平台优势，全面推动多领域高质量真实世界证据的生产与转化。”

　　试点工作既是国家药品审评审批制度改革的重大探索，亦是海南推进自贸港建设的一项重大制度创新。海南省药监局党组书记、局长朱宁表示，海南省药监局将在国家药监局指导帮助下，联合有关部门积极探索临床真实世界数据用于药品、医疗器械产品注册和监管决策实践，为全国药品、医疗器械审评审批制度改革，提速全球创新产品在我国临床使用的可及性贡献海南药监的力量和担当。

(责任编辑：张可欣)