国家药监局@血友病患者：进口罗氏艾美赛珠单抗注射液来了

      中国食品药品网 记者 陈燕飞 报道 又一罕见病治疗用药获批上市!11月30日，国家药品监督管理局批准了罗氏公司艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，我国A型血友病患者用药可及性将得到进一步提升。

　　A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病，也被称作经典血友病。若得不到充分治疗，患者会反复发生持续或自发性出血，特别是关节、肌肉或内脏器官出血，长期可导致患者残疾。

　　长期以来，该疾病的治疗主要以替代治疗为主。与以往替代治疗原理不同，艾美赛珠单抗注射液是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显著增加，从而达到止血作用。

　　据了解，国家药监局加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局药品注册司相关负责人告诉记者，鉴于艾美赛珠单抗注射液临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利，依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异，11月30日，国家药品监督管理局批准了本品进口注册。