《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》发布

　　近日，复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司在沪联合发布《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》(以下简称报告)，首次聚焦了我国罕见病群体“用药难”的问题，全面分析了我国罕见病用药可及性现状，指出“孤儿药”的可及性不仅仅是一个医疗问题，更带有独特的社会属性，重视罕见病群体是构建和谐社会不可缺失的一环。

　　顾名思义，罕见病是指那些发病率极低的疾病，因此罕见疾病又称“孤儿病”，而罕见病专用的相关药品被称为“孤儿药”，药的研发需要制药企业投入较高成本，企业往往需要通过相对高的药品价格来平衡研发及运营成本，这导致其单价较高。

　　《报告》显示，目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上均有较大提升空间。目前，在中国被纳入第一批罕见病目录的121个病种中有44个罕见病在全球范围内有88种治疗药物，而中国上市的仅有35种，很多创新罕见病用药没有进入我国，不少患者仍然“无药可用”。

　　同时，根据IQVIA（艾美仕市场研究公司）的测算，我国35 种孤儿药中有 24 种属于月均治疗费用较高的特药品种。而24 种特药中仅6种在国家医保目录中，3种是2017年国家谈判品种，其余大部分罕见病特药目前还未进入国家医保覆盖范围，患者长期规范化治疗难以维系。面对着难以承担的经济负担及现实压力，大部分患者无法接受足量的治疗，甚至不得不选择放弃。

　　《报告》指出，公平性问题是影响罕见病整体医保支出的重要因素之一。虽然近年来部分省市的医保部门开始主动将“孤儿药”纳入地方医保目录中，但其覆盖病种和保障力度仍然有限。

　　《报告》建议，应推进更多“孤儿药”进入国家谈判，由上而下、以药带病；推动国家层面建立罕见病的筹资和救助体系；推动地方医保纳入罕见病用药，探索创新筹资与风险共担模式；继续推动基础研究和诊疗能力建设；制定罕见病国家计划，推动罕见病立法。

　　《报告》指出，商业健康险可以在医保之外为民众提供补充保障，为患者提供选择权，并降低医保基金压力。由于罕见病知晓率较低且患者较为分散，罕见病商保产品的落地和长期发展更需要政府的积极参与，以提高目标人群的参保意识和参保率。商业保险模式的介入，或许将为罕见病保障系统打开一扇门，而这一创新模式依然需要更多的扶持和推动。

　　《报告》还指出，提高我国罕见病用药的可及性涉及到多个环节，包括新药的研发、新药的快速审批上市，以及更多创新型筹资与支付模式的探讨。虽然我国各项政策确是起步较晚，但在近年鼓励创新药研发和加速审批审评的大环境下，一些涉及到罕见病药品的鼓励政策也陆续出台。2015年，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》，其中明确提出对创新孤儿药的申请实行单独排队，加快审评审批。如2016年10月，用于治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）适应症的雅美罗获得原国家食药监总局免三期临床试验优先审批，提前4年在国内上市，成为了国内首个治疗sJIA的生物制剂。而近日又传来血友病新药Hemlibra舒友立乐（艾美赛珠单抗）获批的好消息。（通讯员 陈祖怡 记者 李木元）