国家药品监管部门鼓励罕见病药械研发上市政策一览

　　● 2007年原国家食品药品监管局公布施行的《药品注册管理办法》（局令第28号）第45条明确，对于“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”，可以实行特殊审批。

　　● 2009年1月7日，原国家食品药品监管局发布《新药注册特殊审批管理规定》，对于《药品注册管理办法》的“特殊审批”进行了具体说明：针对罕见病，规定国家食品药品监管局药品审评中心应在收到特殊审批申请后20日内组织专家会议进行审查确定。

　　● 2013年2月22日，原国家食品药品监管局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》，再一次重申“对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请等，给予加快审评”。该文件同时明确了仿制药优先审评领域——针对仿制药注册申请，属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，儿童用药、罕见病用药等特殊人群用药，以及其他经上市价值评估确认为临床急需的药品，实行优先审评。

　　● 2015年11月11日，《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》（第230号）明确，“防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药注册申请”，可实行单独排队，加快审评审批。

　　● 2016年2月26日，原国家食品药品监管总局发布的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，将治疗罕见病且具有明显临床优势的药品注册申请纳入“优先审评审批”的范围。对于罕见病或其他特殊病种，可以在申报临床试验时提出减少临床试验病例数或者免做临床试验的申请。药审中心根据技术审评需要及中国患者实际情况做出是否同意其申请的审评意见。

　　● 2017年5月11日，原国家食品药品监管总局发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》，其中明确：支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

　　● 2018年5月23日，国家药监局、国家卫生健康委员会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号）明确：

　　进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。

　　对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

　　● 2018年6月8日，国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5部门联合印发了《第一批罕见病目录》，以期加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。

　　● 2018年7月10日，国家药监局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》明确，对于用于罕见病的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的，可有条件接受临床试验数据。

　　● 2018年10月18日，国家药监局发布《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》以加强医疗器械产品注册管理，鼓励用于罕见病防治医疗器械研发。《指导原则》从适用范围、沟通交流、临床前研究、免于临床试验基本原则、临床试验基本原则、批准上市条件等方面，对用于罕见病防治医疗器械注册审查作出指导性规定，为罕见病防治医疗器械研发和审评指明了方向。

　　● 2019年2月22日，财政部、海关总署、税务总局、国家药监局四部门发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》。通知指出，为鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本，自2019年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。上述纳税人选择简易办法计算缴纳增值税后，36个月内不得变更。自2019年3月1日起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。纳税人应单独核算罕见病药品的销售额。  （齐桂榕整理）