让中国罕见病患者不再“望药兴叹”

　　中国食品药品网讯（记者 落楠） 2月28日，罕见病发展中心联合艾昆纬中国在北京发布《中国罕见病药物可及性报告（2019）》。报告显示，截至2018年12月，《第一批罕见病目录》收录的121种罕见病中共有74种有药可用，涉及162种药物，其中在中国上市且明确注册罕见病适应证的药物有55种，涉及31种罕见病。这55种药物中有29种被纳入国家医保目录，涉及18种罕见病。

　　“中国（在罕见病政策完善）方面，是亚洲乃至全世界进展最快的国家。我们可以看到中国政府对于解决罕见病问题所下的巨大的决心。”罕见病发展中心创始人及主任黄如方说。

　　北京协和医院副院长张抒扬谈到，她最近在美国纽约参加罕见病非政府组织委员会第二次全体会议时，对代表们分享我国应对罕见病的政策及措施，代表们高度赞扬了中国在罕见病诊疗和保障体系等方面做的工作。“用他们的话说，中国在罕见病（保障）推进这方面就像中国的高铁发展之快速、惊人。”

　　2015年以来，我国出台多项政策措施，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批工作。以2018年为例，我国批准上市的48个新药中有多个罕见病药物，有13种罕见病药物进入优先审评审批通道、20种涉及罕见病适应证的药物进入境外已上市临床急需新药名单。

　　对罕见病患者来说，时间就是生命。如何进一步加速罕见病药物在我国的上市？黄如方建议借鉴国际经验，在国家药监局药品审评中心设立办公室，开辟独立、高效的罕见病药物注册审评审批通道。

　　大部分罕见病患者需要终身用药，背负着沉重的经济负担。黄如方介绍，罕见病发展中心2014年起至2018年12月登记注册罕见病患者5810人，其中有80%的患者家庭年收入低于5万元，而大部分患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%。这5810名患者中，有42%没有接受任何治疗，绝大部分接受治疗的患者未能及时且足量地服用药物。要用上药、用得起药，中国的罕见病群体还在继续等待。

　　“罕见病药物对于患者来说，不是奢侈品，而是必需品。”黄如方建议成立国家罕见病医疗保障专项基金，进一步提高药物可及性。他认为，医保基金支持哪些疾病，其实涉及到公平性问题，医保为罕见病支付得多了、为其他疾病的支付就会减少，考虑到公平性和药物可及性的平衡，不如将罕见病剥离出来，多渠道筹资，以专用于罕见病医疗保障。