美国药品审评制度研究（一）

　　新药审评的程序步骤

　　美国FDA药品审评与研究中心的新药申请和生物制品申请审评程序包括6个主要步骤。

　　1.提交前活动　在向FDA提交申请之前，申请人可以利用这些活动来改善新药申请和生物制品申请的质量和内容，确保申请准备就绪。

　　2.提交　FDA文件控制室员工收到申请后，随即分发到适当的审评处室。监管项目经理对新药申请/生物制品申请进行初始评估，以确定其满足特定监管要求，并已缴纳使用者费用，或该申请免除费用或豁免费用。同时，由学科团队主管任命审评员。

　　3.计划审评　审评团队对新药申请/生物制品申请进行预评估。在第45日（优先审评为第30日）举行的立卷会议上，每个学科就申请的可立卷性提出建议。如果申请是可立卷的，将进一步讨论时间轴安排，以及如何以较高的水平来审查标签、审评药品。

　　4.申请的科学/监管审评　在审评阶段，初级审评员分析指定的申请部分，提出标签修改，撰写审评意见；团队主管与审评员互动，并提供常规指导。对于PDUFA Ⅴ（《处方药使用者付费法》）项目审评，审评团队和申请人之间要举行审评后期会议。PDUFA Ⅴ项目下，可以再多出2个月的时间，以解决复杂的审评问题，并尽量给出次要问题的补救之道。

　　5.做出官方决定　基于授权签字人对文件包的审评以及与审评团队的讨论，授权签字人对申请做出最终决定。最终决定被传达给全体团队成员。

　　6.决定后的反馈　为申请人提供反馈，可以在审评结束后，也可以在药品许可后，召开相关经验教训的反馈交流会。在适当时，可以将这两个会议合并为一个会议。

　　审评团队分工与职责

　　（一）审评团队职责

　　FDA对药品审评团队中不同角色的职责，相互间的关系，相互间运行和协作的程序，都做了较为详细的规定。

　　1.文件室员工　负责受理文件，处理和分配申请，将所有相关文件立卷，将申请数据录入申请数据库。

　　2.监管项目经理　监管项目经理与跨学科团队主管共同管理审评程序，协调全部申请审评的内部和外部沟通，维护审评文件记录，对申请进行监管审评，就标签格式开展初步审评，并作为与审评相关规章和政策的首要联系人。

　　3.初级审评员　作为审评团队成员负责运用自己特定的科学学科专长，对负责的申请部分进行科学审评，将审评结论制作成文件，并给出建议。至少出现下列某一种情形时，会将风险管理分析员任命为初级审评员：①产品是新分子实体（无论申请中是否包括拟定的风险评估和减低策略）；②申请人在申请中提交了拟定的风险评估和减低策略；③产品已经有经许可的风险评估和减低策略，而且申请人提交了新适应证申请，即申请人提交了补充的疗效申请；④已针对产品所属的药品类型，出台了风险评估和减低策略。

　　4.学科团队主管/监督者　负责对特定学科审评的日常管理，实施特定学科的次级审评，并维持学科内部监管决定的一致性。

　　5.学科主任　负责确保学科审评决定的质量和一致性。

　　6.跨学科团队主管　对于含有临床数据的申请，通常由医学团队主管担任跨学科团队主管。跨学科团队主管负责审评的日常管理，实施对整体申请的第二阶次审评，并维持监管决定的一致性和审评的导向。对于有些疗效补充申请，例如不含临床数据的疗效补充申请，不需要跨学科团队主管审评。

　　7.新药办公室审评科主任　负责确保审评决定和相关管理记录的质量。其与跨学科团队主管一起解决审评中出现的冲突，参加审评团队节点会议，撰写审评摘要，包括决定或对监管决定的建议。

　　8.授权签字人　通常药品审评办公室主任或某审评科主任撰写第三阶次的审评意见，并对申请做出决定。对于在办公室层面签署的申请，第三阶次的审评涉及的参与人员包括：药品审评办公室监管事务副主任、新药办公室药理学/毒理学副主任、新药质量评估办公室或生物制品办公室的部门主任、临床药理办公室的部门主任和生物统计学办公室主任。

　　（二）审评程序中的具体分工

　　对于新药申请和生物制品申请的审评程序而言，初级审评和次级审评的程序大致相同，只是非新分子实体申请的授权签字人为审评科主任，新分子实体申请、初始生物制品申请和其他申请的授权签字人为药品审评办公室主任。

　　（摘编自《美国药品审评制度研究》中国医药科技出版社 袁林 着）