别急，体细胞治疗尚未完全“放开”！体细胞治疗研究应用需备案

　　中国食品药品网讯（实习记者康绍博） 每次有关细胞治疗的政策出台，都会引起社会各界的极大关注和讨论。

　　3月29日，国家卫生健康委员会发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）（以下简称《办法》），经商国家药监局同意，面向社会征求意见。《办法》一经发布，便引起了极大震动——有医疗从业人员认为体细胞临床研究迎来了“春天”，有企业关注体细胞治疗从临床研究到转化应用的经济效益，还有业内人士担忧细胞治疗项目标准是否会因此降低。为准确解读《办法》发布的意义以及带来的影响，《中国医药报》记者采访了包括中国医学科学院基础医学研究所胡晓年研究员、中国医药生物技术协会吴朝晖秘书长、北京医院生物治疗中心马洁主任在内的行业专家。

　　“《办法》的总体基调是在加强管理的前提下稳步推进，体细胞治疗尚未完全‘放开’。”——这是被采访专家的共识。

　　我国对体细胞治疗的管理模式

　　细胞治疗是指将激活或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，新输入的细胞可以替代受损细胞或者具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗疾病的目的。马洁表示，细胞治疗与药品和传统的医疗技术既有区别又相互联系。药品依据《中国药典》的标准在药厂里生产，经过严格的质量把控，最终以产品形式应用于患者。医疗技术则不存在生产过程，是在医院内部医疗行为过程中产生，由医生直接应用在临床上。细胞治疗，一方面需要生产企业利用人体活细胞进行加工，具有药品的“生产属性”；另一方面细胞治疗的启动及能否发挥作用取决于医生的临床经验和对病人状态进行分析后的决策，因此其又具备医疗技术的特点。这种“双重属性”会给管理带来一定的挑战。

　　吴朝晖进一步说明了细胞治疗和药品的区别，“细胞是活的，其制备要求更高，难以按照传统药品大批量生产和运输。此外，细胞是个性化的，其在治疗过程中针对性更强，而并非像传统药品一样面向某个群体”。

　　针对细胞治疗的特性，国外采取了不同的管理模式。目前在欧美地区，主要是药品监管部门对细胞治疗进行监管。在日本，细胞治疗在药品监管部门按照药品申报的同时也允许按照医疗技术在临床进行应用。胡晓年表示，我国一直在探索如何对体细胞治疗进行规范管理。如果只有药品申报一条路可走而没有医疗技术途径，显然不利于一部分患者及时获得体细胞治疗带来的益处；但如果体细胞治疗的临床研究门槛过低，则又不利于创新发展和保护受试者权益。此次国家卫健委公布的管理办法既明确了体细胞治疗作为药品和医疗技术进行‘并行’管理的模式，又明确了对细胞治疗临床研究及转化应用的管理要求。

　　转化应用不会降低标准

　　2016年的“魏则西事件”曾引起全民关注，细胞治疗也被推向了风口浪尖。细胞治疗有没有效、是否可以在临床上应用、相关部门应如何对其进行监管，相关政策不稳定，影响各类研究项目的进展。因此，《办法》的发布在准许符合条件的医疗机构将体细胞治疗研究转入临床应用的同时，也引发了社会上的一些质疑声，担心会引发各种乱象，重回“魏则西事件”发生之前的局面。

　　针对此类问题，吴朝晖表示：“魏则西事件暴露出的主要问题在于医疗机构的竞价排名、夸大细胞治疗的功效、违规收费等方面。但这不能证明细胞治疗是不可行的，只要运用适当的监管手段，严格的管理标准，就应该允许符合规范的研究项目进行下去，取得安全有效的数据后，再进行临床转化应用”。

　　他进一步说明，《办法》中规定，国家卫健委将参照《药品生产质量管理规范》的基本原则组织制定和发布《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》，不会放松医疗机构将体细胞临床研究转入实际应用的各类标准。细胞治疗的研究要想进入应用阶段，需要在临床研究取得体细胞治疗安全性、有效性等证据的基础上，总结形成针对某种疾病（适应证）的治疗方案和技术标准（包括细胞治疗的种类/途径、治疗剂量/次数和疗程等）。然后需要通过该机构学术委员会的转化应用评估审查和伦理委员会的伦理审查，具备完善的体细胞治疗转化应用持续评估方案。经备案后，才可以在开展临床研究的医疗机构进入转化应用。

　　在上述过程中，国家卫健委会采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查，并将检查结果公示。医疗机构开展体细胞临床研究和转化应用出现《办法》第二十八条规定情形的，省级卫生健康行政部门应当责令其暂停体细胞治疗临床研究或转化应用项目，整改期不少于6个月，并将有关情况报告国家卫健委；存在第二十九条规定情形的，国家卫健委将责令其停止体细胞治疗临床研究和转化应用，予以通报批评，并按照有关法律法规的规定进行处理。

　　“临床研究到转化应用这条路并不容易走，对医疗机构、研究及转化应用项目均提出了较高的要求，不是所有的医疗机构都可以走下来的。”吴朝晖表示，此次《办法》的总体基调仍是严管，相关医疗机构应有清醒的认识。

　　《办法》的发布会带来哪些影响

　　《办法》出台一是可满足肿瘤患者的医疗需求，二是让相关的体细胞研究有法可依。

　　“《办法》的发布对广大肿瘤患者无疑是一大利好。”马洁表示。现在国内一些肿瘤患者，苦于国内相关前沿技术不成熟，专门到国外寻求治疗，管理部门有义务解决这部分临床需求。《办法》的发布意味着有能力、符合条件的医疗机构可以加大对肿瘤患者体细胞治疗的临床研究，从而提高治疗效果。而体细胞治疗临床应用的费用按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》有关要求来确定，可有效控制患者接受细胞治疗的成本。

　　对医疗机构而言，《办法》可以很好地规范其临床研究。马洁认为，目前的临床研究多数是医疗机构自行决定开展的，缺少外部管理。《办法》的出台和实施将加强临床研究管理。根据《办法》的有关规定，正在开展体细胞治疗临床研究的医疗机构，应当在《办法》发布之日起30个工作日内履行备案程序。国家卫健委会组织专家进行督导检查，对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见，符合条件的可继续开展研究。

　　此外，医疗机构相关的研究应用并不会与企业已经按照药品申报的细胞治疗产品产生冲突，不会真正影响到产业发展。吴朝晖特别指出，相关企业不必担心医疗机构“弯道超车”，《办法》规定国家卫健委对细胞治疗转化应用项目进行动态目录管理，主要包括对某些不具备产业化，或者比较前沿、产业化前景不明朗的细胞治疗项目，与可产业化的项目或已经上市的细胞治疗产品错位发展，一旦目录内同类细胞治疗产品获得药监部门的临床批件或药品批准文号后，就应当移出目录，给产品上市让路。