今年4月17日是第27个世界血友病日。4月11日，北京血友之家罕见病关爱中心在京举办“相互支撑·共建家园”大型世界血友病日公益纪念活动，呼吁社会各界关注并助力血友病患者规范治疗，帮助他们保护关节，提升生活质量。

　　 我国患者生存现状不容乐观

　　血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病。临床主要表现为关节、肌肉的创伤后或自发性出血。血友病属于罕见病中的“大病种”，危害大，我国诊断率低，反复出血和难治性并发症导致患者致残率高，且往往伴随患者终身。

　　通过治疗和适当的护理，全球约40万名血友病患者可以健康地生活。而不治疗的话，血友病会导致剧烈疼痛，严重关节损伤、残疾甚至死亡。

　　按照血友病的发病率为5～10/10万估算，我国的血友病人数约10万左右，但当前登记在册的仅占1成左右。而且其中绝大部分人因病致残、因病致贫，生活捉襟见肘。

　　北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛也是一名血友病患者，他结合自己的经历指出，目前血友病患者面临的最大问题还是医保难题。近年来我国医保改善其实是非常快的，血友病患者所用到的基因重组药物有甲类药、乙类药，均有一定的报销比例。但血友病治疗费用高昂，除去医保支付外的自付部分，对于一般工薪家庭来说仍然是非常大的一笔开支，负担非常沉重。

　　早期规范治疗保护关节

　　血友病作为一种遗传性疾病，由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能难以控制出血，严重情形下甚至有性命之忧。当面临关节出血时，患者通常会伴随一种出血预感，早期产生灼热感或针刺感，随后出现关节僵硬、疼痛、血肿；而这种血肿可能会引发组织坏死、外周神经病变、关节畸形等，造成关节严重负累不能负重，最终导致正常活动极度受限。

　　北京协和医院血液内科主任医师赵永强教授指出，血友病的治疗分为按需治疗和预防治疗两个层级。按需治疗即出现出血进行治疗；预防治疗指在刚刚有疑似出血就进行预防性的治疗。比如婴幼儿，甚至到一定年龄（18岁）的患儿都可以进行预防治疗。成人如果近期有很强的活动，或者近期关节出血比较严重，也可以坚持一段时间的预防治疗。

　　中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿教授表示：“为了保护关节避免残疾，我们建议血友病患者及早进行按需治疗，通过静脉输注的方式进行凝血因子补充，使得患者体内的凝血因子浓度达到正常人的水平，从而实现止血。而且，一旦发生出血，患者必须早期及时补充足量凝血因子。此外，这种凝血因子替代治疗贵在坚持，无论患者接受按需治疗方案还是预防治疗方案，都必须严格认真坚持下去。如果患者接受按需治疗，应当遵照医嘱尽早止血，越快止血对关节的损伤也就越小。”

　　阮长耿院士指出，在我国，血友病的治疗很长一段时间就是按需治疗，患者发生出血再用药，随着我国医保政策进一步发展完善，以后我们也有望向国外看齐，及时开始预防治疗。他还指出，基因重组因子类药物的注射使用，一方面解决出血问题，另一方面降低了以往使用血浆产品血源性感染的风险，保障了用药安全。

　　赵永强教授进一步补充说：“血友病的治疗关键在于早期持续性的规范治疗，儿童期是血友病治疗的黄金时期，因此患者家属有责任有义务在患儿幼年时期即向患者传递血友病早期治疗及护理的知识，这样患者在家人力所不能及时能够实现自我治疗及协同治疗，更能早期建立规范治疗的意识，保护好关节。”

　 　多方关注助力血友病治疗

　　近年来，随着国家重视和各方努力，我国血友病分级诊疗体系正在逐步完善。阮长耿院士说，以江苏省为例，全省有15个血友病诊疗中心，其中苏州是省级中心，市级、县级也有一定的诊疗中心，各地有指定专门的血液科医生关注血友病患者，完善血友病患者的登记系统，使患者能够做到就近诊断和治疗，避免了医疗资源的浪费。

　　血友病的治疗伴随终生，患者每年需承担不菲的治疗费用。相当部分的血友病患者因病致穷，不能做到尽早治疗，造成关节损伤日积月累，最终造成不可逆转的严重后果。鉴于此，中华慈善总会联合拜耳医药保健有限公司，自2009年起，在全国各地陆续开展救助血友病儿童的活动，旨在帮助２~１８周岁的中重度血友病患者提供经济援助获赠几个月的重组凝血八因子治疗药物，以减少关节损伤，避免残疾，提高患者生命质量。

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