血友病再添新药 新型注射用重组八因子在华上市

　　中国食品药品网 记者 董笑非 报道  1月12日，拜耳医药保健有限公司宣布，其2018年7月在中国获批的血友病新药科跃奇(注射用重组人凝血因子Ⅷ)正式上市，用于成人和儿童A型血友病患者的治疗(常规预防、按需治疗、围手术期出血的管理)。中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿在会上表示，十年前我国血友病群体面临的少药、缺医、费用高的医疗困境已大为改观。

　　血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，正常的触碰就会导致出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。血友病主要分为A型和B型，全世界约有40万血友病患者。由于凝血因子Ⅷ（FⅧ） 缺失或减少而导致的A型血友病是最常见的血友病类型，该类型患者约占血友病患者的85%。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾。

　　据阮长耿介绍，目前我国血友病患者约为30000例，注册患者12500例。2018年，国家五部委出台首批罕见病目录，血友病被列入其中，作为第36项疾病病种。目前，FⅧ替代疗法是治疗或预防出血的标准治疗方法。替代疗法通过将FⅧ输入体内替代缺失的FⅧ，达到治疗或预防出血的目的。A型血友病FⅧ替代疗法分为预防性治疗和按需治疗，预防性治疗即定期输入替代性FⅧ预防出血，按需治疗则是在患者出血时立即输入FⅧ即刻迅速止血。

　　苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授表示，科跃奇是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ，半衰期长达14.5小时。研究发现，对于儿童和成人A型血友病患者，科跃奇常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。该药具有20纳米病毒过滤技术能够去除潜在的杂质。同时，在细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源物质，降低了病原菌传播风险。

　　《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》强调，对血友病患者应积极推进规范化预防治疗的普及，尤其是儿童患者，可首选获得国际权威医生组织推荐的基因重组FⅧ尽早进行预防性治疗。与其他罕见病相比，血友病患者幸运的是，它不仅有药可医，而且还成为唯一一个全国范围纳入医保的罕见病种。

　　阮长耿表示，治疗血友病将经历从止痛、按需治疗、低剂量预防治疗至个体化精准预防治疗的过程。目前，我国血友病患者基本可以按需治疗，但预防性治疗远未得到普及。数据显示，国内接受预防治疗的血友病患者仅占10%。

　　会上，科跃奇Co-pay慈善援助项目同期启动，拜耳将与中华慈善总会一同致力于帮助减轻血友病患者及家庭经济负担，让更多患者接受标准治疗。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛也是一名血友病患者，他表示：“从全国血友病患者治疗情况来看，目前基本实现了患者‘不疼’；而要实现‘不残’，还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持。”