通过真实世界证据评估医疗产品价值

　　（FDA每周通讯2019年2月1日发布） 2019年1月31日，两位美国食品药品管理局（FDA）原负责人RobertCaliff和AndrewvonEschenbach讨论了FDA是否应该率先使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）来评估药物治疗的实际价值。Eschenbach认为FDA在推广使用RWD以提高人们健康水平方面具有独特优势，Califf则认为，如果要利用RWD来实现基于产品实际价值的定价，医疗卫生系统各部门应建立合作机制共同完成这一目标。

　　在两位FDA原负责人对话的前一周，美国国家癌症研究所（NCI）官员为美国医学协会杂志（JAMA）撰写了一篇文章，文章称该研究所正在研究“适宜样本量”临床试验，即尽可能引入较少受试者同时达到证明新疗法疗效的目的。此外，NCI还在探索在临床试验中使用新的临床终点，合并汇总现有的临床数据来回答有关药物的临床问题，减少引入额外的受试者。NCI认为这将有助于减少与临床试验相关的费用压力，从而降低药物成本，减轻患者负担。

　　在1月28日由Bipartisan政策中心主持的一场基于产品实际价值定价的讨论中，FDA负责人宣布了FDA为推进RWE而采取的一系列新举措，并展望如果基于RWD的评估结果被纳入支付定价中，那么美国的医疗卫生系统的效率也将提高。

　　则在这场讨论中提出了“经济毒性”（financialtoxicity）问题。“经济毒性”是指昂贵的治疗费用给患者带来的经济伤害。美国亚利桑那州凤凰城Mayo诊所的血液肿瘤内科医生NanditaKhera博士根据患者的经济水平，将“经济毒性”分为轻度（1级）、中度（2级）、严重（3级）和危及生命或致残（4级）。4级指患者受到最严重的经济伤害，需要出售房子/宣告破产以支付医疗费，或因经济负担停止治疗。认为，尽管临床上一般通过疗效来评估治疗的价值，但好的治疗方法价格不应过高，否则患者难以负担。而且，目前医疗卫生系统也缺乏基于疗效确定价格的相关经验。

　　也认为，通过RWD得到的RWE可以解决一些临床试验中的问题。但与Califf观点不同，他认为FDA应该在推动利用RWD和RWE评估医疗产品价值方面发挥主导作用。他认为FDA因其作为企业和患者之间的中立机构和掌握大量数据而具有独特优势，因而FDA应更积极主动。而且FDA还应被授权更广泛地使用这些数据来解决医疗卫生系统中的有关问题。

　　则认为，FDA不适宜作为牵头方带领其他医疗卫生部门来推进基于RWE的医疗产品定价。他认为FDA管理医疗产品，但不涉及医疗卫生行为，FDA牵头推动RWE评估医疗产品真实价值是好事，但必须协同其他医疗部门共同完成。

　　癌症研究之友总裁兼CEOJeffAllen在接受采访时称，FDA的监测系统是RWE的一个极好的数据来源，但他认为FDA不是也不应该作为这些数据的唯一生成者和使用者。另外，关于临床经验、健康结果，还有许多其他信息来源，如来自医院的数据、来自医疗费用支付机构的数据等，FDA可以尝试在给出定义、起草数据标准、区分数据类型等方面发挥重要作用，而不一定非要规定数据用途。此外，FDA不应成为任何数据的唯一来源，他们的数据只能作为上市后数据中的一部分。Allen认为，FDA作为独立的医疗产品专家来定义不同的数据标准，将有助于收集使用者的信息，让RWE发挥作用。除了临床研究中的作用，RWE还有助于FDA对上市后索赔的裁定。（编译/杨宇希　作者/Wang,Beth）