人用基因治疗制品总论草案公示

　　中国食品药品网讯（记者 落楠） 6月10日，国家药典委员会发布《人用基因治疗制品总论（公示稿）》，向社会各界征求意见，公示期为3个月。

　　据悉，基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞，通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到治疗疾病的目的。

　　近年来，基因治疗研究的迅速发展推动了基因治疗制品的研发。按照2020年版《中国药典》编制大纲规划，国家药典委员会于2017年立项开展相关研究工作，拟建立人用基因治疗制品总论，现已完成相关起草复核工作，向社会各界征求意见。

　　依据载体的不同，基因治疗制品可分为以病毒为载体的基因治疗制品，以质粒DNA为载体的基因治疗制品，以及以细菌为载体的基因治疗制品，其中以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗制品为常见。《人用基因治疗制品总论（公示稿）》是对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，包括制造、特性分析、标准品/参比品/对照品、制品检定、贮存、有效期和标签等内容。《人用基因治疗制品总论（公示稿）》重点针对以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗制品，也适用于用于基因修饰细胞（在输入受试者或病人之前用基因治疗载体进行离体或体外修饰的自体或异体体细胞）的载体。

《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。