美国药品审评制度研究（三十一）

　　药品审评政策文件的作用

　　（一）以体系化的文件确保申办者对监管活动的可预期性

　　在药品审评领域，不同类别的政策文件不是孤立的，而是体系化的。

　　以突破性治疗产品的认定和审评为例，在指南文件层面，有《企业指南：严重疾病的药品和生物制品——加速项目》；在政策和程序手册层面，有《药品审评质量管理规范：突破性治疗认定药品的管理》和《药品审评质量管理规范：适用加速审评的突破性治疗认定药品和生物制品的上市申请审评》。

　　对于申请突破性治疗认定的申办者而言，可以从这些文件中了解突破性治疗认定的标准、特点和认定申请程序，了解在获得认定后至提交上市申请前，以及提交上市申请至做出申请决定期间，CDER采取的行动，从而提高申办者对监管活动的可预期性，切实引导申办者研发的方向和重点。

　　（二）以一致性的文件确保药品审评活动的一致性

　　FDA就新的或不同的监管预期，例如对法律或规章要求的解释与受众进行首次沟通，通常必须使用指南文件形式，并遵守《良好指南质量管理规范》（GGP）。

　　所有办公室、科室、CDER范围内运行的政策和程序手册将被作为政策和程序手册予以对外公布。政策和程序手册可能涉及：政策陈述以及实施该政策的程序、CDER或CDER的办公室或科室完成某些方面工作所需的具体步骤等。

　　标准操作规程具体针对单个办公室的内部运行，通常涉及具体的细节，例如，如何处理文件、运行报告、填充数据库、发送或接收邮件等。

　　指南文件是对规章的解释，并包括了对监管政策的阐述；政策和程序手册涉及政策陈述，实施政策的程序，以及完成某些工作的具体步骤；标准操作规程指向单个办公室运行的具体细节。在同一目标事务上，要求规章、指南文件、政策和程序手册、标准操作规程的内容是一致的。

　　虽然规章之外的政策文件没有法定的约束力，但FDA通过培训和监督两条路径确保承担药品审评职责的员工遵守这些文件，从而实现药品审评活动的一致性。

　　如果有人认为FDA的某个员工有违背指南文件的行为，其可以联系发布指南文件的中心或办公室中该员工的上司。如果问题仍不能解决，可以联系更高级别的上司，也可以联系该中心或办公室的监察专员，寻求协助解决问题。

　　高级办公室主任或办公室主任（或指定的人）负责确保办公室员工理解本办公室的政策和程序手册与他们工作绩效的相关性，并遵守这些手册；确保办公室员工可以获取并遵守影响他们工作的标准操作规程。

　　概括而言，规章、指南文件、政策和程序手册、标准操作规程这些文件，在同一目标事务上，内容是一致的，通过培训和监督确保FDA员工遵守这些文件，将确保监管活动的一致性。

　　（三）以文件的公开确保药品审评活动的透明度

　　指南文件涉及但不限于下列事务：受监管产品的设计、生产、标签、促销和检验，提交文件的处理、内容、审评或许可，以及检查和执行政策。政策和程序手册中包括政策陈述以及实施该政策的程序。标准操作规程指向单个办公室具体运行的细节。这些文件涉及药品审评从内容到程序的方方面面，且FDA的员工在监管活动中通常会遵守这些文件。

　　FDA的规章公布在《联邦登记》和FDA的网站上，与药品相关的指南文件是公开的，在CDER网站上，所有政策和程序手册都是公开的，标准操作规程则是依申请公开的，公众通过查询这些文件，不仅可以了解药品审评活动中FDA员工实施的政策的内容，还可以了解规定的实施程序，从而提高了药品审评活动的透明度。

　　不仅如此，这些政策文件的制定过程也是公开的。规章制定程序中采用通告-评论程序公开征求意见；指南文件在制定过程中会向行业组织和利益团体征求意见；公众也可以对指南文件制定计划、指南文件的草稿提出意见，如建议启动指南文件的制定、修订或撤销。

　　（摘编自《美国药品审评制度研究》 中国医药科技出版社出版  袁林 著）