2018年中国药学大会，七院士报告——详审前沿技术 精研竞跑策略

　　9月18~20日，由中国药学会、成都市人民政府、四川省食品药品监管局共同主办的2018年中国药学大会在成都召开。与会专家学者及企业界人士围绕药物研发前沿技术、肿瘤创新疗法等热点话题深入讨论交流。桑国卫、黄璐琦、丁健等七位中国科学院、中国工程院院士的精彩报告，12个专业分会场的热烈研讨，搭建起一个高层次、高质量的医药学术与产业交流对接平台。

　　新药研发成果累累

　　中国工程院院士、中国药学会名誉理事长、“重大新药创制”国家科技重大专项技术总师桑国卫向大会发来书面报告，回顾了改革开放40年，特别是“重大新药创制”国家科技重大专项开展10年来，我国药物创新取得的研究成果及相关进展，展望了我国新药研发从仿制向创制转变，医药产业从制药大国向制药强国转变的宏伟目标，并提出了思考和建议。

　　中国工程院院士、中国药学会副理事长黄璐琦作了《中药材产业关键问题的科学研究》专题报告，介绍了中药材产业的发展现状及相关的宏观政策，指出目前中药材产业发展面临两大主要问题--中药材品质下降和供应短缺。为解决这两大问题，黄璐琦所带领的团队，以提高中药材质量和保护濒危短缺资源入手，围绕道地药材形成机理及应用、中药材生态种植、第四次全国中药资源普查，以及珍稀濒危常用中药资源五种保护模式为抓手开展的工作。

　　当前，分子靶向抗肿瘤药物发展方兴未艾，但其临床平均总有效率不足10%，这提示药物研发应有效区分药物反应潜在的“有效人群”与“无效人群”。因此，开展基于生物标志物的针对性治疗，有望从根本上改变原有抗肿瘤药物靶向治疗的盲目性。中国工程院院士、中国药学会副理事长丁健在其所作的题为《分子靶向药物耐药与克服策略》报告中指出，我国在分子靶向抗肿瘤药物新分子发现、新机制探明、新标志物研究及候选新药研发等诸多方面取得了一批重要科研成果。近年来，还发现了mTOR抑制剂雷帕霉素疗效预测分子生物标志物p27、肝癌患者早期复发的重要独立标志物多聚免疫球蛋白受体pIgR、c-Met抑制剂疗效反应标志物等数个具有潜在应用价值的分子标志物。

　　“生物医药领域的创新已成为衡量一个国家科技创新水平的重要标志。新药创制正在成为新一轮科技革命的核心。”中国工程院院士、中国药学会副理事长李松在《创新驱动药物研发和产业发展》报告中指出，我国新药创制的核心使命与担当，就是要在涉及国家安全、经济发展、社会和谐方面，形成自主、核心、可控的能力，改变目前不利的竞争态势与格局。他强调，我国医药领域的核心技术积累不够，因此必须前瞻性部署能“改变已有规则”的颠覆性和前沿性技术，发挥体制优势集中攻关，促进科技成果快速转移转化，推动实现我国新药创制水平从“跟跑、并跑”到“并跑、领跑”的转变。

　　聚焦药物前沿技术

　　会上，院士们聚焦纳米药物、多肽药物等前沿技术，并作了精彩报告。

　　在纳米尺度下，物质会出现独特的化学活性或生物活性。“纳米-生物体系表/界面相互作用过程的特殊性，已成为诸多新兴前沿交叉学科的科学基础，如纳米医学、纳米生物检测与疾病诊断等。纳米材料一系列重要生物化学性质或新功能的科学发现，已经成为发展肿瘤治疗创新方法学的重大理论基础。”中国科学院院士、国家纳米科学中心副主任赵宇亮在题为《智能纳米药物：肿瘤治疗的创新方法》报告中，首先讨论了纳米药物相关纳米材料的生物学效应、毒理学与安全性、医学功能及其分子机制，然后介绍了如何利用纳米结构（如纳米机器人）和纳米表面（如药物输运载体的巨大比表面积）高效调控肿瘤微环境，实现肿瘤智能治疗的新方法。

　　中国工程院院士、兰州大学基础医学院院长王锐介绍了临床应用的多肽药物及其研发进展。他指出，多肽药物因其药理活性高、药用剂量小、毒副作用低，同时生产能耗低、排放少，已成为当前国际新药研发的热点和重要领域之一。然而多肽药物难以规模化生产、代谢稳定性差且半衰期短、难以通透血脑屏障等难题极大地制约了新药研发和产业化发展。王锐介绍了就研究解决多肽新药创制的关键科学和技术问题所作的努力以及目前的研发进展情况。

　　关注肿瘤免疫治疗

　　在肿瘤治疗方面，近年来，免疫治疗尤其是PD-1/PD-L1、CAR-T研发炙手可热。免疫治疗被《Science》杂志列为2013年世界十大科技突破之首，2017年第53届美国临床肿瘤学会（ASCO）称目前已进入群雄逐鹿的肿瘤免疫治疗2.0时代。

　　中国工程院院士、中国药学会副理事长、“重大新药创制”国家科技重大专项技术副总师陈志南展望了“免疫治疗+”的未来。陈志南介绍说，随着基因修饰技术的普及以及免疫治疗在肿瘤治疗中的不断突破，修饰性免疫细胞治疗成为肿瘤免疫治疗领域的热点，其中嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）已经显示出良好的应用前景。2017年8月30日，美国食品药品管理局（FDA）批准诺华CD19 CAR-T疗法Kymriah（Tisagenlecleucel）正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病；2017年10月18日，FDA批准Kite Pharma的CD19 CAR-T疗法产品YESCARTA（Axicabtagene Ciloleucel）上市，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤；Juno Therapeutics（A Celgene Company）宣布，其治疗成人大B细胞淋巴瘤的CAR-T产品Lisocabtagene（Maraleucel）将于2019年上市，该产品细胞因子释放综合征（CRS）和全身神经系统副反应均较低，将成为“best in class”产品。“可以预见，以CAR-T和靶向抗体药物为代表的个体化免疫治疗将为肿瘤等难治性重大疾病的治疗带来革命性转变，为人类健康保驾护航。”陈志南强调。

　　此次大会还举办了药物创新主题沙龙活动，陈凯先、黄璐琦、丁健、赵宇亮四位院士与业内代表互动，深入探讨业界共同关注的药物创新的热点话题。（记者 王泽议）