美国药品审评制度研究（十六）

　　优先审评认定的适格标准

　　优先审评认定的适格标准包括：该药品用于治疗严重疾病；且该药品经证实有可能实现安全性或有效性的重大改善。此外，法律有特别规定的部分药品，也将适用或可能适用优先审评。

　　一、有可能实现安全性或有效性的重大改善优先审评认定的标准是FDA认为初步审评表明，治疗严重或危及生命的疾病的药品，如果获得许可，在治疗、诊断或预防严重或危及生命的疾病时，与现有治疗相比，在安全性或有效性上有显著改善。

　　虽然这种证据可以来自临床试验，通过临床试验将研究用药物与已上市药品相对照，但优先审评认定也可以基于科学上有效的其他信息。通常，如果有可用治疗，申办者应当在临床试验中将研究用药物与已有治疗对照，证明在安全性或有效性上的优越之处。作为替代方案，申办者还可以选择去证明研究用药物能有效治疗不能耐受已有治疗方案的患者、对已有治疗方案没有反应的患者，或者可以与其他无法与已有治疗方案组合使用的关键药物有效地联用。

　　二、特别规定情形

　　（一）适用优先审评的法定情形

　　1.根据《联邦食品、药品和化妆品法》第505A条项下的儿科研究报告提出的关于改变标签的补充申请。

　　2.为回应《儿童最佳药物法》项下的书面要求而提交的申请。

　　3.已被认定为适格的抗感染疾病用药的申请。4.提交了优先审评券的申请或补充申请。（二）可能适用优先审评的法定情形

　　对于获得快速路径、突破性治疗认定的药品申请，或加速许可程序下提交的申请，为回应《儿科研究公平法》而提交的申请，基于在提交申请时可获得的信息和数据，可能被认定为优先审评或标准审评。

　　优先审评认定申请

　　FDA负责确定每份申请是否具有优先审评资格（相对于标准审评），而不仅限于申请人申请优先审评时。

　　一、提交认定申请的时间

　　申办者可以在提交初始新药上市许可申请、生物制品上市许可申请或疗效补充申请时，申请优先审评认定，以引起药品审评与研究中心或生物制品审评与研究中心相关审评处室的关注。

　　二、认定申请的内容

　　1.在申请信函中以粗体大写字母将提交的文件标明“优先审评认定申请”。

　　2.在申请信函中，应写明申办者联系人的姓名、联系地址、电子邮件、电话号码和传真号码。

　　3.如果可行的话，药品申请应写明专利名和活性成分，生物制品申请应写明适当名称和专利名。

　　4.载明拟针对的适应证。

　　5.支持优先审评认定申请的信息摘要中，应阐明该药品将用于治疗某种严重状况的基础信息以及宣称这种药品在治疗、预防或诊断某种严重状况时，显著改进安全性或有效性的基础信息。

　　对优先审评的认定

　　一、优先审评认定

　　根据新药办公室的相关操作规程，在优先审评认定过程中，审评团队、审评科主任与监管项目经理各司其职、各负其责。

　　（一）审评团队

　　审评团队在收到初始新药申请、初始生物制品申请、疗效补充申请后的14日内，确认申请是否具有优先审评认定的资格。如果预期申请具有优先审评认定资格，将被安排在30日内召开立卷会议，召开立卷会议的标准时间是45日。在立卷会议上，由部门主任对审评类型的归属做出决定，并确定第一轮审评的时间进度。

　　（二）审评部主任

　　审评部主任对将要立卷的申请，在立卷会议之前，最终决定适用怎样的程序。审评部主任在做出决定时，应考虑审评团队的建议，并就程序的适用与监管项目经理沟通。

　　（三）监管项目经理

　　监管项目经理负责告知申请人，最终认定怎样的审评程序。在受理之日起60日内，告知适用优先审评程序；在受理之日起74日内，告知适用标准审评程序。当就审评类型重新做出决定时，监管项目经理应与审评团队进行沟通。

　　二、通知申请人

　　FDA的审评部门将在审评60日内以书面形式告知申请人适用优先审评程序，在审评74日内，书面通知申请人适用标准审评程序，但上述决定要以申请人递交审评程序认定的申请为前提。

　　（摘编自《美国药品审评制度研究》  中国医药科技出版社出版  袁林  著）