美国药品审评制度研究(十七)

作者:     来源: 中国健康传媒集团-中国医药报 2019-05-16

  快速路径的适格标准


  快速路径认定适用于单独使用或者与其他药品一同使用的“药品”,以及药品某种正在研究的特定用途。这里的“药品”可以包括两种或多种药品的组合,适当情况下,对于已批准药品的新用途也可能获得快速路径认定,其适格标准是严重疾病和证实有可能满足尚未满足的医疗需要。


  要证实有可能满足尚未满足的医疗需要,所要求的信息类型,取决于申请快速路径认定时药品研发所处的阶段。在研发早期,非临床模型的活动证据、机械原理或药理学数据都可以用于证明这种可能性。在研发晚期,可获得的临床数据应当证实有可能满足尚未满足的医疗需要。


  快速路径的特征


  一、加快研发和审评的行动


  适用快速路径的申请者有机会与审评团队频繁互动,包括研究用新药申请前与FDA的会晤,一期临床结束时的会晤,二期临床结束时讨论试验设计、为审批所要求的安全数据的内容、剂量-反应关系以及生物标记的使用的会晤等。适当情况下,也会安排其他的会晤日程。


  此外,在提交生物制品申请、新药申请或疗效补充申请时,如果有临床数据支持,也可对该药品适用优先审评。


  二、滚动审评


  如果FDA对申办者提交的临床数据进行初步评估后,确定可以引入快速路径,审评机构将考虑在申办者提交完整的上市许可申请之前,对其提交的部分申请材料进行审评,继而对其之后提交的材料进行滚动审评。


  申请快速路径认定的程序


  一、认定申请的提交


  在首次提交研究用新药申请时,或在审评机构收到新药或生物制品上市许可申请之前的任何时间,申请人均可以提交快速路径认定的申请。而在提交研究用新药申请之前,在研究用新药申请前会议中,也可以讨论适用快速路径进行申请的可能性。


  二、认定申请的内容


  快速路径认定的申请应当包括下列信息:


  1.如果快速路径认定作为申办者的研究用新药申请的修正提交,在申请信函中应当以粗体的英文大写字母将提交的文件标记为“快速路径认定申请”。如申请与初始的研究用新药申请一同提交,在申请信函中应当以粗体的英文大写字母标明,并将提交的文件识别为“启动研究用新药申请和快速路径认定的申请”。


  2.在申请信函中,应写明申办者联系人的姓名、联系地址、电子邮件、电话号码和传真号码。


  3.如果可能的话,写明研究用新药申请编号。4.在可能的情况下,药品申请应载明专利名和活性成分,生物制品申请应载明适当的名称和专利名。


  5.研究用新药申请提交的药品审评机构部门或办公室的名称。


  6.拟针对的适应证。


  7.就适应证提交的简洁信息摘要中,应阐明此药品预计能治疗某种严重症状的基础信息,有可能满足尚未满足的医疗需要的基础信息,以及在计划的药品研发项目中如何评估这种可能性。


  8.如果可行,列出此前提交的研究用新药申请中与认定快速路径相关的文件清单,并注明提交日期。


  三、FDA的回应


  FDA将在收到申请之后60日内做出回应。1.认定函


  如果FDA认为可以适用快速路径对相应药品进行审评,认定函将包括以下内容:宣称针对特定严重症状的治疗批准适用快速路径程序来审评药品;指出申办者设计和实施的研究能证实该药品是否满足尚未满足的医疗需要;要求申办者的药物研发项目持续符合认定快速路径的标准。


  2.拒绝认定函


  如果审评机构认为快速路径认定申请是不完整的,或者该药品研发项目未能满足快速路径认定的标准,将发给申办者拒绝认定函,并说明不准予适用快速路径进行审批的理由。


  四、快速路径研发项目的继续认定


  在药品研发期间,如果快速路径研发项目中的某种药品不能证实有可能满足尚未满足的医疗需要或不能治疗某种严重疾病,以及不再能满足医疗需要,那么FDA将不再对其适用快速路径审评。


  当相关数据不再支持快速路径审评,或药物研发者不再按照快速路径来进行药物研发时,FDA将选择发函告知申办者。


  (摘编自《美国药品审评制度研究》 中国医药科技出版社出版 袁林 著)


(责任编辑:齐桂榕)

联系我们 更多

  • 健康中国头条微信
  • 中国医药报微信

电话:010-83025740
010-83025786

邮箱:wzh@health-china.com