12月24日，国家药监局药审中心网站公布将RAG-17注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，全文如下。

关于将RAG-17注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

　　依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将RAG-17注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

　　品种名称：RAG-17注射液

　　申报单位：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

　　适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）

　　申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段

　　工作要点：计划开发和验证一项评价ALS患者生活质量的PRO量表（ALS-QoL），开展ALSRFS-R量表中文版的翻译和本地化调试工作，并将上述临床结局评估（COA）指标作为疗效评价指标；同时，计划在临床试验中应用数字健康技术。

　　国家药品监督管理局药品审评中心

　　2024年12月24日

(责任编辑：宋莉)