中国食品药品网讯 （记者 落楠） 7月3日，国家药监局药品审评中心发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》（以下简称《细胞治疗药品指导原则》）《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》（以下简称《基因治疗药品指导原则》），提出了我国细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）的范围、归类，并详细阐述类别划分原则。

　　细胞治疗药品和基因治疗药品领域发展与迭代迅速。这些药品涵盖多种类别，具有高度创新性，不同类别之间的风险特征与控制要求差异显著，明确其范围并进行科学归类，对制定相关技术要求、规范引导研发及鼓励行业发展具有重要意义。

　　《细胞治疗药品指导原则》中，细胞治疗药品是指采用人体细胞、组织或体液等作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分，作用机制包括但不限于通过调节细胞的生物活性、免疫特性或代谢状态，和/或通过体内细胞替换、再生和功能重建等，进而用于人体实现预期用途的药品。细胞治疗药品不包括经采血来源的输血用血液成分，直接由供者捐献的未加工的移植用人体细胞、组织或器官，以及用于生殖技术的人工胚胎、生殖细胞（受精卵、配子等）等。

　　按照《细胞治疗药品指导原则》，细胞治疗药品分为非基因修饰细胞治疗药品、体外基因修饰细胞治疗药品。以上两类均可进一步细分为干细胞及干细胞衍生细胞治疗药品、免疫细胞及其他类型体细胞治疗药品。

　　《基因治疗药品指导原则》中，基因治疗药品是指借助核酸（包括DNA、RNA），和/或通过病毒、非病毒载体在人体内导入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶/蛋白酶，特异性改变人体的基因序列或调控基因表达，通过替代、补偿、阻断、修正、沉默特定基因等发挥相关的生物学活性，从而实现预期用途的药品。基因治疗药品不包括预防用疫苗、化学合成寡核苷酸药物。

　　按照《基因治疗药品指导原则》，基因治疗药品包括非微生物载体类基因治疗药品、微生物载体类基因治疗药品。其中，非微生物载体类基因治疗药品依据活性成分进一步分为核酸类基因治疗药品、核酸蛋白复合物类基因治疗药品；微生物载体类基因治疗药品进一步分为病毒载体类基因治疗药品和非病毒微生物载体类基因治疗药品。

　　根据指导原则，对细胞治疗药品和基因治疗药品，一般情况下，以“物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑“生产工艺”、“作用机制”等要素进行类别判定。两项指导原则均展开详细阐述，并对同时符合多种不同类别特点等复杂情形的产品特别进行说明。

　　例如，体外基因修饰细胞（如体外CAR-T细胞等药品）归类于细胞治疗药品。但是，以in vivo CAR-T为代表的一类药品，其活性成分主要为递送载体（如病毒载体、LNP等）递送的核酸序列，通过体内产生嵌合抗原受体细胞从而发挥预期生物学功能，归属于基因治疗药品。

　　新生抗原类药品的活性成分存在多种形式。对于活性成分涉及细胞负载新生抗原肽的药品，建议纳入非基因修饰细胞治疗药品。如果活性成分为新生抗原核酸（如DNA、mRNA），或由病毒载体递送的新生抗原核酸，将其归属于基因治疗药品。

(责任编辑：常靖婕)