中国食品药品网讯 （记者 落楠） 7月3日，国家药监局发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），公开征求意见至8月3日。《征求意见稿》从鼓励研发创新、优化审评审批、优化注册检验等方面提出一系列具体措施，包括将符合条件的药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道、对重点品种纳入专项计划予以支持等，释放了大力鼓励细胞与基因治疗药品研发创新的鲜明信号。

　　《征求意见稿》提出，鼓励研发创新，提高临床研发质效。支持以临床价值为导向的细胞与基因治疗药品研发创新，聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域开展研究，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验，将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道，提高临床研发质效。

　　《征求意见稿》强调，优化审评审批，服务支持重点创新品种，对新靶点、新机制或者具有重要临床价值的细胞与基因治疗药品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的工作原则，加强研发申报审评全过程服务。国家药监局药审中心对重点品种纳入专项计划予以支持。

　　这方面的具体举措包括提高沟通交流效率、加强受理靠前服务、加快上市审评审批、优化补充申请审评审批。例如，对于创新细胞与基因治疗药品以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种上市许可申请、纳入细胞与基因治疗药品专项支持计划的品种，申请人可以提出受理靠前服务申请。针对已上市细胞与基因治疗药品生产工艺优化升级的重大变更，涉及药品注册核查、检验的补充申请，审评时限由200个工作日缩短为130个工作日。

　　按照《征求意见稿》，相关注册检验将更加体现细胞与基因治疗药品的特点。《征求意见稿》鼓励申请人根据研发进度，尽可能在临床试验早期阶段，与中检院开展质量研究、分析方法转移或共建，以降低注册检验的重复实验次数，保障时限效率，同时为合理评估注册检验样本量提供依据。

　　《征求意见稿》还提出，扩大专家队伍，健全咨询机制；发展监管科学，持续完善技术评价标准体系。相应举措包括加强细胞与基因治疗药品审评专家库建设，聚焦关键领域提前布局药品监管科学研究等。

(责任编辑：常靖婕)