中国食品药品网讯 （记者 落楠） 8月19日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布通知，对细胞与基因治疗药品“先锐计划”相关工作文件进行为期1个月的公开征求意见。

　　细胞与基因治疗药品为许多严重威胁人类健康的难治性疾病提供了革命性的治疗手段。这类药品具有高度的创新性、复杂性和个体化特征，其研发面临诸多技术难点，全球缺乏成熟的研发和监管经验，给企业研发和审评审批带来巨大挑战。为优化细胞与基因治疗药品审评审批模式，加大研发指导力度，提高研发质量和效率，推动药品尽早上市，实现全链条审评审批支持，药审中心将启动细胞与基因治疗药品“先锐计划”。

　　此次公开征求意见的工作文件包括《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》《“先锐计划”申请表（征求意见稿）》《细胞与基因治疗药品研发计划书（征求意见稿）》。

　　《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》提出了“先锐计划”的适用范围，一是具有新靶点、新机制的创新药，二是已上市药品生产工艺优化的重大变更。需注意的是，具有新靶点、新机制的创新药应用于防治严重危及生命的疾病、重大慢性疾病（心脑血管疾病、呼吸系统疾病、神经退行性疾病、代谢性疾病、免疫系统疾病）、遗传性疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有临床价值。其中，临床价值是指，对于临床试验申请前或早期临床试验期间，已有数据提示具有潜在临床获益；或已完成的关键注册临床试验数据显示，具有明显临床优势。

　　《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》显示，“先锐计划”每年最多纳入15个药品。纳入该计划的药品的管理路径按照现行法规和工作程序实施，此外，享有沟通交流、受理靠前服务、上市后变更审评时限方面的支持举措。

(责任编辑：常靖婕)