2021年3月26日，美国FDA批准百时美施贵宝（BMS）公司的Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗对至少四种不同类型的既往治疗方法没有应答或者治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，这是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法。同时，该疗法被FDA授予孤儿药和突破性治疗认证。

Abecma是一种B细胞成熟抗原（BCMA）指导的基因修饰的自体嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法。每个剂量都是使用患者自己的T细胞进行定制，这些T细胞会被收集并进行基因修饰，使其包含有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因，然后再注入患者体内。

Abecma的安全性和有效性是基于一项在127例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展的多中心研究，研究组中88％的患者已经接受四种或更多种抗骨髓瘤治疗。研究结果显示，患者总体缓解率（ORR）为72％（95％CI：62％，81％），完全缓解率（CR）为28％（95％CI 19％，38％），并且该研究中有65%的患者在至少12个月内对治疗保持完全应答。

Abecma在治疗中可能会出现严重副作用，常见的副作用包括CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和低丙种球蛋白血症。药物标签带有框状警告，提示细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统毒性、噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS）和长时间的血细胞减少。

Abecma的批准伴有风险评估和缓解策略要求，要求分配治疗的医疗机构必须经过特殊认证，以识别和管理CRS、神经系统毒性以及其他副作用。为了进一步评估其长期安全性，FDA还要求制造商对该疗法进行上市后的观察性研究。（刘思慧编译）

来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-idecabtagene-vicleucel-multiple-myeloma

(责任编辑：刘思慧)