中国食品药品网讯（记者张一） 5月15日，在2026药物信息大会暨展览会/DIA中国年会“细胞治疗全球视野下的技术迭代与临床转化”论坛上，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）成为全场关注的焦点。

　　《条例》自5月1日起正式实施，是我国生物医学新技术临床研究与转化的首部国家行政法规，涵盖了干细胞、基因编辑、CAR-T等领域，业界称之为818号令。

　　金凤实验室首席医学官史琳在论坛上指出，《条例》对细胞基因治疗（CGT）等生物医学新技术的研究提出了更高的证据完整性要求，合规门槛提高，药品标准化与医疗技术个性化的分类管理路径也逐步明晰。《条例》可能会给行业带来短期“阵痛”，但从长远看，从源头加强规范是我国CGT领域稳健发展的基础。

　　IIT合规门槛提高

　　近年来，CGT作为全球医药新兴前沿技术，对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病展示出良好的治疗效果，不少企业和医疗机构正在积极开展研究，赛道越来越热。

　　临床研究可以分为两类，一类是注册性临床试验，通常由企业发起（IST），以产品注册上市为目的；另一类是研究者发起的临床研究（IIT），属于探索性研究，用于验证初步有效性、初步风险性，优化治疗方案等。

　　然而由于CGT探索性强、不确定性高，在带来临床疗效的同时也存在潜在风险，《条例》的出台为其开辟规范发展通道。《条例》系统规定了生物医学新技术IIT研究的备案条件、研究方案、风险处置、违规处罚措施等内容，填补了我国生物医学新技术临床研究的监管空白，标志着我国在该领域的监管步入法治化新阶段。

　　《条例》对生物医学新技术IIT提出了更高要求。

　　一是IIT临床研究机构准入门槛提高了。《条例》首次明确：实施生物医学新技术临床研究的机构，必须是三级甲等医疗机构，并向国家卫生健康委统一备案。二级医院、民营医院，不能再开展相关研究或操作。

　　二是IIT研究过程中收费被明确禁止。临床研究发起机构和研究机构，不得向受试者收取与临床研究相关的费用。违者将处违法收取的费用5倍以下罚款，情节严重的责令停业整顿。

　　“这相当于给生物医学新技术IIT再次强调‘研究零收费’铁律。耗材费、检测费、观察费……所有名目都行不通。只要发生在临床研究阶段，无论标注‘自愿’还是‘成本补偿’，一律禁止。”史琳指出，这就意味着临床研究阶段，医疗机构或企业需要自行负担费用，资金门槛自然提高了。

　　三是IIT研究数据留痕要求也更高了。《条例》明确，全流程操作留痕、数据可查，且需30年长效归档。

　　数据留痕的高要求引发了现场参会人员热议。“目前的记录经得起查30年吗？”“医疗机构的信息存储能力够吗？”“医疗机构硬件条件没达到之前，还会开展这类临床试验吗？”在论坛现场，记者听到了各种议论。不难看出，数据留痕要求在提升规范性的同时，也给医疗机构的硬件设施与长期存档能力带来了现实挑战。

　　产品落地有了新选择

　　由于CGT具有高度个性化、难以标准化的特点，一些疗法尚未走通IST路径。据统计，目前我国仅有9款细胞治疗产品、2款基因治疗产品获批上市，而CGT相关临床试验总量超3000项。《条例》在对生物医学新技术临床研究提出更高要求的同时，也给转化应用提供了新选择。

　　按照《条例》规定，生物医学新技术临床研究结束后拟转化应用于临床的，临床研究发起机构可以向国家卫生健康委提出申请，经批准后，可以在医疗机构临床应用，并按照规定收取费用。

　　“这也给临床急需且个性化程度高的产品落地提供了新选择，即产品不一定非要走注册上市那条路。”昆翎医药联合创始人、谱新生物联席董事长张丹说。

　　其实，《条例》在为生物医学新技术的转化应用提供政策空间的同时，也明确了相应的规范性要求。按照《条例》，临床研究发起机构提出申请时应提交生物医学新技术临床研究报告和记录、应用生物医学新技术的医疗机构、卫生专业技术人员需要具备的条件等资料，予以批准的是“对临床研究证明安全、有效，且符合伦理原则的”。

　　张丹认为，满足《条例》转化要求并不容易，目前鲜少有医疗机构能够做到。

　　与此同时，另一个值得关注的问题随之浮现：IIT与IST有联系，那么生物医学新技术转化路径和药品注册上市路径是否有交叉？在会议现场，有参会者就此提问，如果IIT结果提示生物医学新技术有转化为药品的潜力，能否将用于生物医学新技术转化的数据与药品注册申报桥接？

　　对此，张丹这样表达了个人的观点：“关键是数据质量能否达到要求。”他认为，如果用于生物医学新技术转化的IIT完全按照药品非临床研究质量管理规范（GLP）、药物临床试验质量管理规范（GCP）要求完成，证据强度够高，“我想监管部门可以接受IIT数据作为支持证据的一部分”。

　　他补充说，目前并没有规定用于生物医学新技术转化的IIT数据不能用于药品注册申报。但现实是，目前大多数IIT并不符合GLP、GCP要求。而如果IIT按照GLP、GCP去做，成本并不低。

　　史琳也认为，生物医学新技术转化从来不是临床应用的捷径。“总体来看，生物医学新技术转化的门槛在提高，新药临床试验申请的审评时限在压缩。企业需要根据自身产品定位综合评估，选择合适的路径。”

　　有的仍在观望，有的已经行动

　　对于新规，业界的反应各不相同。

　　在会议现场，记者观察到有不少企业代表持观望态度。

　　“《条例》确实给了业界新选择，但对企业而言，还有很多未知风险。”一位参会者坦言，以临床研究产生的数据为例，按照《条例》要求，生物医学新技术临床研究和转化的主体是医疗机构，企业研究项目所产生的数据归属于企业还是医疗机构？

　　另一位企业代表表达了类似想法：“我们希望先等一等。走在前面项目能给业界不少经验，许多悬而未决的问题，或许在实践中就迎刃而解了。”

　　另有一些企业和医疗机构则主动地拥抱变化。据了解，5月下旬，北京协和医院申报的博海生物多靶点细胞毒性T淋巴细胞技术已成功获得国家卫生健康委生物医学新技术备案，成为我国首个成功备案的项目。

　　患者有需求，法规在引领，行业在前进，有的企业看到了新商机。

　　博生吉医药科技（苏州）有限公司董事长杨林在会上介绍，CAR-T产品的制备方式、稳定性等都是转化考量的关键，自动化的生产平台能够让CAR-T产品的均一性、稳定性更好，数据留存更便捷。公司自主开发了全自动、全封闭的CAR-T产品制备平台，整个制备流程在完全封闭的管道系统中自动完成，使得生产符合《条例》规定的生物医学新技术转化备案要求。

　　“这套设备是提升自研品质的基石，更是撬动外部合作的利器。”杨林说，对于那些希望将IIT研究成果转化落地的项目而言，全自动化的设备将成为企业对外合作有力的敲门砖。

　　中源协和细胞基因工程股份有限公司联席总裁张宇补充道，按照《条例》要求，细胞治疗涉及的采集、制备、质控、治疗都需在医疗机构完成。未来，对于打算做生物医学新技术转化的医疗机构来说，全自动化设备或许是刚需。

(责任编辑：宋莉)