中国食品药品网讯 2022年岁末，本土医药创新能力再获国际认可，喜报频传。2022年12月23日，科伦药业发布公告称，子公司向默沙东授权7个在研ADC项目，将收到1.75亿美元的首付款与最高不超过93亿美元的里程碑付款，这已是2022年科伦药业与默沙东达成的第三次合作。

　　2022年12月6日，康方生物也传来消息，该公司与Summit Therapeutic就双抗药物依沃西的海外授权达成协议，以最高50亿美元的交易总价，刷新了国内单产品License Out交易纪录。

　　回望2022年，除了未上市的创新药物海外扬帆外，从国内首个磷脂酰肌醇-3-激酶的δ亚型选择性抑制剂林普利塞片获批，到全球首创的葡萄糖激酶激活剂类降糖药多格列艾汀片上市，再到首台国产质子治疗系统落地，一大批技术好、疗效好、影响大的标志性创新药械落地，一个引导产业创新发展、激活企业创新活力的雨林型医药创新生态正在形成。

　　强体系 推动药品创新步入2.0时代

　　2022年1月上市的奥木替韦单抗注射液为狂犬病毒暴露者的被动免疫提供了新的选择；2022年6月获批的卡度尼利单抗注射液填补了全球肿瘤双免疫检查点抑制剂双抗药物的空白；于2022年11月上市的盐酸托鲁地文拉法辛缓释片则是开启了国内抑郁障碍患者治疗的新格局……

　　回顾2022年全年，我国共有18个创新药品获批上市，患者临床需求进一步得到满足。有权威人士认为，2022年，我国新药好药上市步伐加快，创新药研发质量持续提升，由同靶点药物向首创新药转变。

　　先声药业副总裁王峰也有类似感受。“我国药品研发逐渐步入2.0时代。”他表示，较之1.0时代，2.0时代的药物研发更具创新性，国内相继上市的First in Class（同类首创）、Best in Class（同类最佳）产品，和此前跟随创新相比，能够更好地填补治疗领域的空白。

　　在他看来，药品研发的这种变化是药监部门持续释放药品审评审批制度改革红利的必然结果，也与药监部门日渐加大技术指导原则发布和改革配套文件制修订力度直接相关。

　　2022年，国家药监局药品审评中心（以下简称“药审中心”）共发布技术指导原则约60项，向社会公开征求70余项。这些指导原则的发布，引发业内高度关注。

　　“和2021年相比，与新药相关的技术指导原则数量及占比明显上升。”长期关注我国药品审评审批的业内资深人士施樱子表示，在2022年，药审中心发布的技术指导原则呈现出三个明显特点：一是进一步明确了“以患者为中心”的研发理念，推动患者成为新药研发的主动参与者，如《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》等，均提到将患者端的体验、需求、观点、偏好等，纳入新药研发目标及临床试验数据收集的考虑范围，将“以患者为中心”药物研发理念在实操方面进一步细化。二是体现了监管者在持续关注并解决儿童及罕见病人这两个特殊群体的用药可及性。以儿童用药为例，2022年，药审中心共发布2项正式指导原则、5项征求意见稿，对儿童药研发面临的问题给予全方位关注。三是快速追踪新型治疗产品研发。在2022年，药审中心发布的与新型治疗产品相关的指导原则及征求意见稿，数量超过了10项，“显示出药监部门对创新程度更高的新产品持有的开放监管态度”。

　　荣昌生物副总裁程龙也认为，完备的指导原则对企业的药物开发极为重要。“在综合科学性与监管要求的基础上，相关技术指导原则具备较强的可行性，能够显著提升企业研发的成功率。”

　　在药品研发领域取得丰硕成果的同时，我国鼓励医疗器械创新的政策环境日臻完善。2022年，我国共批准创新医疗器械达55个，远超2021年全年批准上市数量总和（35项），包含质子治疗系统、植入式左心室辅助系统、经导管人工肺动脉瓣膜系统等在内的一大批在临床价值方面有显著优势的创新器械产品获批上市，努力满足公众使用高水平医疗器械的需要。

　　优服务 提升企业创新信心

　　药品研发投入大、周期长，创新种子的发芽结果，需要来自监管部门的充分指导与各个环节的有效衔接。

　　通过宣讲会、交流会、研讨会等多种形式，国家药监部门不断强化与业界的沟通交流，与研发企业等相关方共同探讨药品研发与评价的关键技术问题。以儿童用药为例，2022年药审中心相继举办儿童用药相关指导原则宣讲会、首届促进中国儿童用药研发与科学监管交流会、儿童用药辅料的选择及安全性评价专题研讨会等，协调各方共同推动儿童用药研发进程。

　　“类似的交流会是政企互动极好的范例。”参与首届促进中国儿童用药研发与科学监管交流会的维昇药业首席执行官卢安邦如是评价。他表示，通过不同形式的交流会、研讨会，国家药监部门对儿童用药等重点领域的药物研发进行指导，让企业研发少走弯路。“药监部门实干态度与服务精神让企业产品研发的信心倍增。”

　　和许多创新药企类似，维昇药业的用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者的相关产品在临床开发环节就接受了监管部门的辅导，目前已完成3期临床试验，进展顺利。

　　除了面向行业的各类会议外，药监部门还将监管服务送到企业的“家门口”。于2021年成立运行的长三角、大湾区4个审评检查分中心持续开展创新企业指导服务，鼓励和支持区域医药创新发展。

　　2022年9月26日，我国首台国产质子治疗系统上市，标志着高端医疗器械装备国产化迈出新步伐。上海艾普强粒子设备有限公司临床业务部部长陈丽娜表示，该产品的上市得到了长三角分中心的大力支持，“长三角分中心不仅设置专人辅导，还全程跟踪协调公司质子治疗系统的注册申报，大大缩短了产品注册上市所需的时间。”

　　此外，各省（区、市）药监部门也在以更优的服务力促当地医药创新。2022年以来，江苏省药监局审评核查苏州分中心启动运行，共涉及69项省级赋权事项，进一步压缩了辖区内医药企业业务办理的时间成本；安徽省药监局则组织了百人访千企活动，药监干部走访企业，“零距离”帮助企业解答产品注册申报等各类问题……

　　走出去 向“全球创新研发中心”转变

　　“在全球医药创新产业链中，中国的角色正逐渐从药械的‘生产和消费大国’向‘全球创新研发中心’转变。”中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）执行总裁康伟如是评价。

　　回望2022年，在全球药物创新成果服务中国患者的同时，依托鼓励创新的监管政策，中国的临床经验、创新药物等雨林型医药创新生态的成果也走出国门，在全球范围内造福患者。

　　一方面，越来越多的跨国药企在中国加大投入，将国内患者纳入公司的国际多中心临床试验，吸纳来自中国的临床经验。2022年，辉瑞用于癌症治疗的PF-06801591注射液、PF-07104091片等产品在国内获批临床，患者招募已在上海、安徽等地启动；阿斯利康中国青岛区域总部正式落成，将与政府、研究机构等参与方一起打造中国的罕见病创新生态圈；同时，罗氏制药还将上海创新中心（RICS）升级为拥有新药研究与早期开发的独立决策权的中国创新中心（CICoR）……

　　另一方面，越来越多本土创新成果也走上世界舞台。无论是收获美国市场认可、让百济神州2022年上半年实现10.15 亿元销售收入的抗癌药物泽布替尼，还是登上国际权威医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》、展现恒瑞医药药物研发实力的中国首个新型AR（雄激素受体）抑制剂瑞维鲁胺，亦或是先声药业以5亿美元创下临床前自免管线生物药海外授权最高额度的可皮下注射创新药SIM0278……一个个本土创新产品海外扬帆。

　　2022年6月，RDPAC的一项内部调研显示，有70%的成员企业认为，过去两年里，不断完善的药品监管体系是中国医药创新领域最鼓舞人心的进步，近90%的会员企业表示中国市场在其全球的战略重要性在未来3年至5年内保持稳定，将在制定研发策略时优先考虑中国。中国正在加速融入创新药全球研发体系，向“全球创新研发中心”转变。

　　路虽远，行则将至。一个有利于研发的雨林型医药创新生态正在形成，而身处其中的医药产业也将在高质量发展的宽阔大道上行稳致远。2023年，让我们持续期待。（冯玉浩）

(责任编辑：张可欣)