医药供给侧改革要补齐儿童用药短板

　　我国现有儿童2.26亿，占全国总人口的16.5%。全面放开“二孩”生育政策后，儿童人口占比有望进一步提高。在此背景下，儿童用药问题不可避免地成为社会关注焦点。全国“两会”期间，围绕我国儿童用药中存在药品品种少、剂型单一、研发基础薄弱、定价低、用药不合理等难题，代表委员纷纷建言献策。

　　品种少，剂型规格单一
　　儿童药成为制药“短板”

　　和大多数人理解得不同，儿童药并非成人药的缩小版。全国政协委员、民建海南省委会主委施耀忠介绍，儿童的新陈代谢和生理机能不能完全参照成人，由于儿童部分脏器尚未发育完善，肝、肾的解毒和排泄功能以及血脑屏障的作用均不健全，对许多药物的代谢、排泄和耐受性较弱，药物使用不当极易引起中毒。所以儿童用药需要“量身定制”专用药物，而现实中，我国儿童药无论是品种还是剂型规格，并不乐观。

　　施耀忠委员提供的一组数据显示，我国现有的3500多种药品中，专供儿童使用的仅有60多种，占1.7%，而我国总患病人群中患病儿童人口占19.3%。我国共有6000多家制药企业，仅十多家企业专门生产儿童药，占0.2%；产品中涵盖儿童药的制药企业也只有30多家，占0.5%。

　　首都儿科研究所的数据表明，中国儿童专用药物剂型与现有药物剂型的比例达1∶59，90%的药品没有适宜儿童的专用剂型。而全国人大代表、浙江华海药业股份有限公司总经理陈保华提供的数据更让人唏嘘：520种基药目录，儿童专用品种只有2种。

　　与此相对应的是，儿童用药的剂型和规格也极为单一。北京儿童医院一项调查显示，全国15家三级医疗机构的231种儿童处方药中最多的三种制剂为注射剂、片剂和口服溶液剂，适宜儿童的比如粉末吸入剂、糖浆剂、滴液和气雾剂品种数量非常有限。

　　儿童药的研发生产要求高、周期长、成本高、利润薄，儿童专用剂型药品市场小且需求不稳定，导致制药企业对儿童药品研发生产的积极性不高。施耀忠委员指出，即将到来的“二孩”时代，将给目前并不乐观的儿童药现状带来更大挑战。应对挑战，需通过各方努力，调动企业的积极性。

　　优化制度供给
　　增添研发活力

　　为何儿童药研发如此困难？全国人大代表、亚宝药业集团股份有限公司董事长任武贤点破关键：临床研究过程中，谁都不愿意用自己的“孩子”进行实验。“对医药企业来说，在研发方面需要的时间长，投入比较大，但是药品投产之后，大家对价格又很关注——儿童药价格低了赔钱，价格高了患者又不能接受，这是个矛盾。”任武贤代表说。

　　儿童药的临床试验对象为未成年人，对于大多数人讲，这是一道难以逾越的障碍。3月7日，国家食品药品监管总局发布的《儿科人群药物临床试验技术指导原则》为跨越这个障碍提供了思路。该原则指出：“充分利用已有的成人研究数据，采用新的研究方法，例如基于模型和模拟等，按照数据特征的同质性从成人向目标儿科人群逐步外推，可以最大程度减少儿科人群不必要的重复研究，获得最大信息量的知识，用于支持全面的科学评价。”

　　而我国儿童药研发临床试验机构的情况也并不让人满意。陈保华代表介绍，截至2014年，全国共有65家能够进行儿科用药临床试验的医疗机构通过CFDA临床试验机构认定，而认定的医疗机构，大多在呼吸科、血液科、中医儿科、肾病科等开展儿科用药临床试验，且难以满足多中心儿科用药临床的基本要求。

　　陈保华代表建议：国家及地方政府均应设立专项资金，鼓励科研院所、生产企业投身儿童药开发；同时要像设立民族药、生物药那样，设立专业机构审评审批儿童药；由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状，确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克，并根据国内外儿科用药指南和临床经验，制定鼓励研发的儿童用药目录，实行优先审评审批，引导企业研发。

　　由于缺乏配套措施，导致我国有关儿童药的部分政策无法落地，企业无法享受实质性的政策红利。同时，儿童药品生产成本往往较成人药高，却无定价优势，无法有效调动企业的研发、生产积极性。

　　施耀忠认为，必须要将儿童药定义工作做好，以便国家相关鼓励和优惠政策的落地实施。他建议将儿童药定义为“14岁以下未成年人使用的具有明确用法用量的专用或适用药品。”

　　在陈保华看来，企业是否乐于儿童药的研发，无非是利益和风险的权衡。因此他希望国家借鉴美国的相关做法，在原有基础上给予儿童药物增加1年的市场保护期、50%的税收减免等优惠政策。同时，他建议尽快建立新药儿童临床试验数据及用药信息数据库，避免不必要的重复研究，降低企业开发儿童药的难度和风险。

　　建立风险评估体系
　　加强合理用药指导

　　我国儿童用药普遍以成人药品来代替，将成人剂量进行调整，类似于“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述广泛存在于药品说明书中，这些模糊的描述，加大了儿童用药的风险。

　　据中国聋儿康复研究中心的数据显示，中国7岁以下儿童因为不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万，占总体聋哑儿童的比例为30%~40%，而发达国家因为不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%。

　　“我国儿童用药不良反应率为12.9%，为成人的2倍，新生儿高达24.4%，为成人的4倍。”施耀忠说。

　　九三学社曾在湖北宜昌进行过一项儿童用药方面的调查，结果发现，在一些医疗卫生机构，不同程度地存在药品配置参差不齐、抗菌药物输液率过高、中成药过度使用、儿童用药社会认知欠缺等问题。在今年全国“两会”提交的提案中，九三学社中央建议，鼓励药品制造商对现有儿科应用药品进行临床测试，补充儿童用药相关资料，完善儿童药品临床试验的伦理规范，推动儿童药品研发。同时，相关部门应尽快建立儿童用药风险评估体系，各省市也应尽快成立儿童用药专家委员会，对保障儿童用药工作提出建议，开展相关具体指导实施工作。

　　另外，该提案建议，在全国开展专项儿童用药的药品不良反应监测，对儿童常用药品定期确定重点监测品种，公示监测结果，完善儿童常用药物的安全性数据，为临床判断儿童用药风险提供依据。

　　陈保华建议，作为儿科医生用药的指南和依据，儿童基本药物目录应当将具有科学研究或循证医学依据的药物全面纳入，规范儿童用药。同时，不断完善儿童的医保政策，将儿童常用药以及特殊、有效、昂贵的罕见病药物列入儿童医保目录，并每年更新1次。(本报记者  刘云涛)