“近年来，社会公众对罕见病已不再陌生，国家药品监管部门也不断出台并完善罕见病用药相关利好政策。今年，我关注的焦点仍是罕见病治疗。”5月9日，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁对记者说。

　　作为一名连任三届的“老委员”，丁洁委员时刻关注着罕见病治疗领域的新政策和新问题。丁洁委员表示，罕见病用药审评审批“绿色通道”、减少罕见病临床样本数等政策已逐步落实，但通过去年的调查研究发现，我国在罕见病用药领域还存在较大短板。

　　“现在部分罕见病患者已有药可医，这是个可喜的变化。但这些药品大多以进口药和仿制药为主，我国罕见病药物在自主知识产权方面有严重缺陷。”丁洁委员表示，如何加强医疗保障，让经济状况困难的罕见病患者都能用上药物是一个值得思考的问题，这可能需要医保、民政、慈善等多方面联动解决。

　　面对这些痛点，丁洁委员看在眼里、急在心里。为了能更好地推动解决罕见病用药相关问题，丁洁委员以北京医学会罕见病分会的力量为核心，组织动员民间团体，联合相关政府部门共同发力，明确罕见病诊疗共识，进行罕见病流行病学调研，并在国内外发表了相关研究报告，对罕见病诊断治疗等方面具有较强的借鉴意义。

　　此外，丁洁委员积极团结各地罕见病治疗领域的专家学者。2019年3月17日，在第七届北京市罕见病学术大会上，丁洁委员曾建议江苏省医学会会长王咏红，推动加大江苏省在罕见病治疗领域的研究和投入。在丁洁委员推动下，2019年9月26日，江苏省医学会罕见病学分会正式成立，涉及研究领域包括罕见病发病机制、医疗保障等。

　　“罕见病不只是病，更是一个社会问题。”丁洁委员说，解决罕见病问题与我国脱贫攻坚战略息息相关。虽然《第一批罕见病目录》等已出台，但真正有药可治的罕见病仅占总量的5%~10%，而且每年因此产生的医疗花费可能会达到几十或上百万，很多家庭因病致贫、因病返贫。每种罕见病的患者人数不多，但罕见病种类多达数千种，罕见病患者群体总体数量并不小。

　　“三十多年来，我一直专注罕见病治疗领域，今后仍然会为谋求罕见病患者群体的福祉而不断努力。”丁洁委员说。

　　记者手记

三十载不忘医者心  十余年专注罕见病

　　丁洁，是医者。在罕见病治疗领域深耕三十余载，她自始至终心系患者生命健康，毫不倦怠地为患者带来医学和人文关怀。丁洁，还是委员。在这十余年的全国政协委员履职生涯中，丁洁委员始终着眼于罕见病治疗领域，从学术、社会等多角度逐步让更多人关注罕见病、了解罕见病，让罕见病患者得到更多重视。在罕见病利好政策出台的背后中，丁洁委员与其他专注罕见病治疗的代表委员功不可没。

　　肩扛责任与关怀，丁洁委员始终怀着热忱初心奋进前行。

(责任编辑：满雪)