中国食品药品网讯 2月28日，由中国健康传媒集团主办，中国健康传媒集团健康中国研究院、中国医药报社承办的“小众大爱 共享未来”——“国际罕见病日”公益直播准时开播，吸引了近7000人在线观看。此次公益直播以“共建共享罕见病医疗产品开发良好生态”为主题，特邀国家药监局相关部门负责人，系统回顾国家药监局在鼓励罕见病医疗产品开发方面所取得的进展，解读有关技术审评指导原则，助力罕见病医疗产品研发。中国健康传媒集团董事长吴少祯致辞，中国健康传媒集团董事、副总经理严文君主持会议。

　　国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强回顾了关于罕见病药物的相关政策，重点介绍了罕见病药物审评审批的成效。1999年发布的《新药审批办法》就提出对罕见病有治疗作用的新药，应加快审评进度，及时审理。从1999年至今的二十多年时间里，几乎每一个重要的改革措施，每一个规章的出台都在不断强调深化对于罕见病治疗药物的支持。特别是《第一批罕见病目录》以及新修订《药品管理法》《药品注册管理办法》的出台，更加明确、具体地规定了对罕见病药物研发的鼓励政策。随着审评审批制度改革的深入，临床试验默示许可制度等一系列新制度建立实施，罕见病药物研发也取得了阶段性成效。以罕见病临床急需境外新药为例，从2018年到2021年，先后有超过20个针对罕见病的药物在国内获批上市，用药可及更有保障，公众获得感得到提升。

　　国家药监局药审中心相关人员对《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》进行了解读。该指导原则核心观点就是罕见病药物临床研发不仅应遵循一般药物的研发规律，更应密切结合罕见病自身特点，在“罕见”的条件下，提出具有普遍适用性的、更科学的研究方法。罕见病药物临床研发过程中，要坚持总体思维、从一般到特殊、最小无效暴露、关注临床患者获益，需要完整证据链支持罕见疾病药物获益风险评估，要考虑到临床治疗实践影响临床试验设计。同时，药品审评的技术标准不能降低，科学性不能妥协。

　　国家药监局药审中心统计与临床药理学部主审审评员衡明莉对《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》进行了解读。鉴于罕见疾病药物研发的特点，罕见疾病临床研究的设计、实施和结果解释常面临挑战，该指导原则对罕见疾病药物临床研究的关键统计学问题进行阐述，内容包括临床研究设计阶段的一般考虑、可能适用于罕见病的研究设计方法、样本量估计、统计分析、临床研究实施注意事项、证据评价等，为申办者开展罕见病药物临床研究提供指导。

　　国家药监局器审中心临床与生物统计二部审评员、项目管理人徐超从适用范围、沟通交流、临床前研究、免于临床试验基本原则、临床试验基本原则、附条件批准上市等方面对《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》进行了详细地讲解。随后，他还对《医疗器械优先审批程序》中关于罕见病防治医疗器械优先审批的内容进行了简单介绍。诊断或治疗罕见病且具有明显临床优势的医疗器械注册可申请优先审批，对于纳入优先审批程序的医疗器械产品可以享受审评审批优先、体系核查优先、与技术人员进行专项交流等政策。

　　医疗器械除了仪器、设备外还包括计算机软件，这些产品对罕见病的干预、治疗也具有一定作用。国家药监局器审中心审评一部副部长彭亮介绍了他对数字疗法监管的思考。数字疗法是指由软件驱动的，为患者提供具有循证医学证据的疾病干预措施，用于疾病的预防、管理和治疗。数字疗法产品首先要关注它是否按医疗器械管理，如果是，则要进一步明确其管理类别。当数字疗法产品作为医疗器械管理时，需要满足相关监管要求，保证产品的安全性、有效性。同时，数字疗法属于数字医疗范畴，也要满足数字医疗相关监管要求，包括临床评价。目前，全球主要监管机构均在数字医疗监管框架下研究数字疗法的监管政策，我国已初步建成数字医疗指导原则体系并正在加快完善。

　　在提问互动环节，5位监管专家对业界关心的罕见病药物研发、罕见病药物临床试验设计、罕见病防治医疗器械审评审批等问题进行了详细解答。（付佳）

(责任编辑：张可欣)