中国食品药品网讯（记者冯玉浩） 针对多地罕见病患者及家属通过中国政府网留言呼吁，加大罕见病药品研发和引进力度，建立“先审快审”机制等， 4月18日，中国政府网微信公众号发布了国家药监局的回应，国家药监局通过健全审评审批体系、加快企业研发指导、提高罕见病药品临床可及等举措，全力保障罕见病患者的健康权益。

　　近日，来自河北石家庄的网民“雪艳”、来自安徽合肥的网民“翔翔妈”等多地罕见病患者及家属通过中国政府网留言建议，加大对国内罕见病药物研发企业的资金帮扶力度，建立完善配套的药品快速审批程序；对于一些“国外有药，国内无药”的罕见病治疗药品，希望能进一步加大引进力度并适当降低关税税率。

　　对此，国家药监局在收到中国政府网转来的网民留言后回应称：近年来，国家药监局高度重视罕见病治疗药物，通过健全罕见病用药审评审批体系、加快企业研发指导、提高罕见病药品临床可及，全力保障罕见病患者健康权益。

　　一是加强对申请人的沟通指导服务，对符合要求的罕见病用药品种纳入优先审评审批通道，依法依规完成审评审批工作。2023年，国家药监局批准罕见病用药45个品种，其中15个品种通过优先审评审批程序得以加快上市，1个品种通过附条件批准上市。

　　二是为满足公众临床用药急需，2022年6月23日，国家卫健委会同国家药监局制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》，对于国内无注册上市、无企业生产或短时间无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，医疗机构可按照工作方案要求提出相应药品的临时进口申请。对此类申请，国家药监局均按照方案规定予以加快办理。

　　三是为鼓励企业研发罕见病药物，国家药监局出台了一系列技术指导原则，指导研发申报，使罕见病患者及早获得安全有效的药物。

　　四是国家药监局与财政部、海关总署、税务总局联合发布了关于罕见病药品增值税政策的相关通知，目前已陆续发布了三批适用增值税政策的罕见病药品清单，对纳入清单的罕见病药品减按3%征收进口环节增值税，并对“孤儿药”研发企业给予企业所得税优惠，降低企业负担，促进罕见病药品研发。

(责任编辑：常靖婕)