中国食品药品网讯（记者张一） 5月29日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布公告，宣布启动罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）。据了解，“关爱计划-延伸”试点工作旨在鼓励创新药向临床治疗需求迫切的罕见疾病领域布局，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题。

　　罕见疾病药物研发难度大，大多数罕见疾病尚无有效治疗药物。2024年，药审中心启动了以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”)，积累了自然病史研究、患者与医生调研等多种研究方法的实践经验。为进一步满足患者急迫的治疗需求，激发罕见疾病药物领域的研发热情与活力，破解研发难题，转化实践经验，药审中心进一步开展“关爱计划-延伸”试点工作。

　　“关爱计划-延伸”项目的核心内容是在罕见疾病药物研发早期，由申请人通过沟通交流途径递交罕见疾病创新药物临床研发实施框架，与药审中心就该适应证的开发计划进行讨论。当品种被纳入试点项目后，随着临床研发的推进，实施框架中的相关内容将不断完善；实施框架将成为该品种罕见疾病适应证的临床研发档案，便于在整个研发过程中及时高效地与药审中心开展沟通交流。

　　“关爱计划-延伸”试点工作申请品种需同时满足拟开发的适应证为罕见疾病、具有较强创新性、对目标罕见疾病适应证的开发尚处于早期临床研发阶段三个条件。

　　“关爱计划-延伸”试点工作不设名额限制，招募期为5年。申请人基于自愿原则，通过沟通交流途径申请加入“关爱计划-延伸”试点工作。药审中心将组织审评团队对是否同意其纳入试点工作进行评价，必要时将与申请人召开沟通交流会。纳入试点项目的品种按计划开发罕见疾病适应症。申请人在依据现行法规和工作程序开展常规药物申报及注册工作的同时，还需根据药审中心审评需求阶段性汇报相关工作进展或结果。

　　药审中心还提供了《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）申报指南》和《罕见疾病创新药物研发实施框架》，详细介绍了申请加入试点工作的方法和具体要求。

(责任编辑：宋莉)