中国食品药品网讯（记者 郭婷） 6月11日，国家药品监督管理局发布通告，发布《重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则》和《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》，旨在规范和指导重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ制品临床试验的实施，促进该类制品的良性发展。

　　通告显示，血友病目前主要的治疗手段为相应因子的替代治疗，已上市产品主要是血源性凝血因子和基因重组类凝血因子。随着更多血友病患者趋向选择预防性治疗，凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ制品的需求量也相应增加。目前国内多家企业正在积极进行重组人凝血因子Ⅷ制品的研发和申报，同时国外多家企业也申报了重组人凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ制品的进口注册。针对重组人凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ制品的临床试验，国内尚无相关指导原则进行规范指导。

　　上述两个指导原则均分为前言、适用范围、研究概述、上市前研究、上市后研究、生产工艺变更制品的研究和风险管理计划七个方面。通告强调，上述两个指导原则是根据国内外以往重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ的临床研究结果和经验而提出的有关临床研究中的建议和应注意的问题。其论及的内容可能无法涵盖临床研究的所有方面，对于实际应用中的特定制品和特定问题，应视具体情况具体研究决定。指导原则亦将随科学技术发展和经验积累而逐步完善。

　　根据通告，《重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则》《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》分别适用于治疗和预防血友病A患者出血症状的rhFⅧ制品、血友病B患者出血症状的rhFⅨ制品上市前和上市后进行的临床试验；已获批产品发生重要生产工艺改变以致于可能影响产品的有效性和安全性，需要进行临床试验时，指导原则同样适用。

　　重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ的临床试验均应遵循《药品临床试验质量管理规范》（GCP）的要求。由于血友病A、血友病B发病率较低，上市前研究的数据可能不足以全面评估rhFⅧ制品和rhFⅨ制品的有效性和安全性（特别是免疫原性）。因此，为了更加全面的评估产品的有效性和安全性，并考察上市后常规用药与上市前临床试验结果的长期一致性，需开展上市后临床研究。上述两个指导原则均要求，临床试验中纳入的患者应涵盖不同年龄段人群，包括成人和青少年（≥12岁）以及儿童（＜12岁）。

　　上述两个指导原则曾于2018年4月19日至2018年5月18日在药审中心网站上广泛征求意见，共收到有效反馈意见89条，其中涉及重组人凝血因子Ⅷ指导原则意见63条，涉及重组人凝血因子Ⅸ指导原则意见26条。

相关链接：国家药监局发布重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则和重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则

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