中国食品药品网讯（记者陆悦）为配合新修订《药品注册管理办法》（以下简称《办法》）的贯彻实施，7月8日，国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》三个文件。三个工作程序均自发布之日起施行。

　　新修订《办法》增设药品加快上市注册章节，设立突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序四个加快通道，以鼓励创新和满足临床急需。连同2005年发布的《药品特别审批程序》，药品上市申请的四条快速通道已全部打通。

　　突破性治疗药物上市通道：临床试验阶段可按Ⅰ类会议申请首次沟通交流

　　突破性治疗药物程序定位于药品临床试验研制阶段，对应国外快速通道Fast Track和突破性疗法Breakthrough Therapy，对具有明显临床优势的药物，在药物临床试验的研制过程中，给予技术指导、全过程沟通等支持政策，以加快药物研制和上市进程。

　　《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》明确，药物临床试验期间，纳入突破性治疗药物程序需满足两个条件：一是用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病；二是对于尚无有效防治手段的，该药物可以提供有效防治手段；或者与现有治疗手段相比，该药物具有明显临床优势，即单用或者与一种或者多种其他药物联用，在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。适用条件既是突破性治疗药物评定的基本依据，也是申请人自行评估判断的标准。

　　文件确定了工作程序分为申请、审核适用、公示纳入、临床试验研制指导等环节，并明确时限，且对沟通交流、终止程序的相关要求予以明确。

　　值得关注的是，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心，CDE）对纳入突破性治疗药物程序的品种采取了一系列支持政策，加强指导并促进药物研发进程，优先处理相关沟通交流。申请人可以在纳入程序的6个月内按Ⅰ类会议申请首次沟通交流，全面讨论药物临床、药学及药理毒理等方面的研发进展、计划以及遇到的相关问题。药物临床试验关键阶段会议，申请人可以提交阶段性研究资料，药审中心及时提出意见或者建议，促进研发、加快上市进度。

　　文件还指出，对纳入突破性治疗药物程序的药物临床试验，申请人和药审中心发现不再符合纳入条件时，都应及时提出终止程序，以实现突破性治疗药物品种目录的动态调整。

　　附条件批准上市通道：基于替代终点提前批准上市

　　附条件批准上市对应美国FDA的加快审批通道Accelerated Approval，是指用于防治严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但已有临床试验数据显示疗效并能预测其临床价值，因临床急需，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市。其目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其提早应用于无法继续等待的急需患者。该通道不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到上市许可要求的情况。

　　此次发布的《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》明确，符合附条件批准上市条件的药品，申请人可在药物临床试验期间向药审中心提出附条件批准申请。其中，公共卫生方面急需的药品由国家卫生健康主管部门等有关部门提出；重大突发公共卫生事件急需的疫苗应为按照《突发公共卫生事件应急条例》《国家突发公共卫生事件应急预案》等认定的重大突发公共卫生事件（II级）或特别重大突发公共卫生事件（I级）相关疾病的预防用疫苗。

　　文件将药品附条件批准上市的工作程序分为早期沟通交流申请（II类会议）、上市申请前的沟通交流申请（II类会议）、提交附条件批准上市申请、审评审批、上市后要求等环节。

　　文件鼓励申请人在药物临床试验期间，就临床研究计划、关键临床试验设计及疗效指标选择、其他附条件批准的前提条件、上市后临床试验的设计和实施计划等与药审中心进行沟通。要求申请人在递交上市申请前，就附条件批准上市的条件和上市后继续完成的研究工作等与药审中心沟通交流。

　　优先审评审批通道：明确130日审评时限

　　优先审评审批工作程序定位于药品上市注册阶段。《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》（以下简称《优先程序》）将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗，以及纳入突破性治疗药物程序的药品和符合附条件批准的药品等均纳入优先审评审批范围。

　　2017年12月，原国家食药监总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（以下简称《意见》），明确优先审评审批的范围、程序和工作要求。此次发布《优先程序》在《意见》的基础上，将新修订《药品注册管理》中优先审评审批程序的新要求加入，同时对《意见》中不再适用的内容进行了删减和调整。《优先程序》发布后，《意见》同时废止。

　　优先审评审批程序和正常审评审批程序相比，主要通过缩短审评时限来加快创新药和临床急需等药物的上市。程序明确了申报前沟通交流、申报与提出申请、审核、公示纳入、终止程序、技术审评、核查检验和通用名称核准、补充提交技术资料、综合审评、审批各个环节的具体工作要求和时限。

　　《优先程序》明确，药审中心对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，按注册申请受理时间顺序优先配置资源进行审评，审评时限为130日，其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日。药审中心在收到核查结果、检验结果等相关材料后在审评时限内完成综合审评。行政审批决定应当在10日内作出。

　　《优先程序》还指出，在技术审评过程中，发现纳入优先审评审批程序的品种申报材料不能满足优先审评审批条件的，药审中心将终止该品种的优先审评，按正常审评程序审评，并对审评时限予以调整。

(责任编辑：张可欣)