（以下内容从财通证券《小核酸药物行业报告：自古雄才多磨难，小核酸迎新纪元》研报附件原文摘录）

　　小核酸药物守得云开见月明，小核酸药物将创造黄金盛世

　　在经历了多年的沉寂后，随着2018年FDA对于siRNA药物Patisiran的批准上市，小核酸药物迎来了发展的新纪元。RNA药物的特点在于它们可以直接与mRNA结合并造成其降解，从而防止致病蛋白质被转录，可用于治疗Kras等传统小分子、单抗认为难以成药的突变，且易于工业化放大生产。值得注意的是，小核酸药物在研发成功率上达到了突破性的变革，以siRNA领域领先的公司Alnylam为例，Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%，一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战，成功开发RNAi疗法的药物反而会变得相对简单。

　　要提升RNAi的作用，递送系统是重中之重

　　为了更好地发挥RNAi的作用，小核酸药物必须克服药理学方面的挑战，靶向特异性，脱靶RNAi活性，免疫原性以及与药代动力学相关的全身循环等问题。这些挑战使得序列选择与结构、化学修饰以及递送系统的选择都在RNAi药物的成药性上起到了至关重要的作用。而其中，递送系统又可谓是重中之重。在成熟度上，LNP与GalNAc相对在成熟度、可成药性上遥遥领先。

　　投资建议

　　在接下来的5-10年中，随着对RNAi机制更加深刻的理解，具有增强的特异性和效力的先进RNAi载体系统的开发，可能会带来RNAi领域新的突破性疗法，多项小核酸药物有望稳定持续获批。我们预测小核酸的黄金时代已至，保守估计2025年全球市场规模将远超100亿美元，并在未来二十年内保持持续高速发展。给予行业“增持”评级，建议重点关注国内非上市企业：白橡树海昶生物、苏州瑞博、中美瑞康。

　　风险提示：临床试验进展不达预期；研发不及预期；行业专利竞争的风险；新载体技术替代的风险。

20200819-财通证券-小核酸药物行业报告：自古雄才多磨难，小核酸迎新纪元.pdf

(责任编辑：刘思慧)