近年来，我国生物医药发展迅猛，科技赋能创新，积极开发新靶点，借助数字化飞速发展，我国生物创新药如日方升。

从1980年代的人胰岛素、促红细胞生成素、干扰素和疫苗等第一代产品，到第二代TNC-α-Fc融合蛋白、粒细胞集落刺激因子、生长因子，第三代的单抗、抗体偶联药物，再到2015年后的第四代生物创新药双特异性抗体、重组多克隆抗体、免疫疗法等，还有目前仍在持续研发的新一代生物创新药如细胞与基因治疗，生物创新药一直处于不断发展、迭代之中。研制成功一个生物创新药物是一项庞大的系统工程，需要历经五个阶段——新药发现和开发、临床前研究、临床试验、上市申请、上市后研究，这样一个完整的研发周期平均需要10年左右，而其中的临床试验就需要6~7年时间。由此可见，加速研发过程可以极大地推动生物医药的创新。

生物创新药研发上市不断加速

生物创新药正逐渐得到我国的重视。在新修订《药品注册管理办法》中，明确定义了四个审评加速通道——突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批，这为创新药的上市审批提供了更加细化和快速的通道，针对产品类型做不同的审评方案，通过分类加速创新药的上市。

数据来源：医药魔方

上图是2016年至今，中美两国生物创新药获批数量对比，从中可以看到，2019-2020年我国生物创新药获批数量已经超越美国，2021年继续保持良好势头。这主要由于近年来我国创新药上市政策与监管制度的改革、我国生物医药企业创新药物的成功上市、数字技术在生物医药创新领域的应用以及外包服务企业CRO/CDMO的崛起。未来全球的生物创新药数量有望进一步增加。

自2015年8月国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，我国创新药物获批数量逐步增多，以跨国企业创新化学药物为主。生物创新药领域在2018年增长迅速，以跨国企业生物创新药为主。2020年由于新冠肺炎疫情的影响，获批创新药数量下降，但是本土企业和跨国企业创新药物获批数量已达到基本持平。截至2021年3月31日，已有13个本土生物创新药获批。

以上两图数据来源：医药魔方（创新生物药不包括疫苗）

生物创新药靶点

数据来源：Pharma Projects，《Pharma R&D Annual Review 2021》

生物靶点的发现一直是生物医药创新的关键。据Pharma Projects统计，2020年全球总计新增139个靶点，10年来仅次于2011年的179个靶点（2011年的数量暴增是因为计入了细菌靶点的数量），2021年预计会有更多新的靶点被发现。

数据来源：Pharma Projects，《Pharma R&D Annual Review 2021》

截至2021年1月，全球排名第一的靶点是Her-2，共研发药物163个，连续两年排名第一。在乳腺癌、卵巢癌、胃肠道癌和肺癌里都发现了Her-2基因的异常，以Her-2为靶点的药物炙手可热。

新一代的细胞和基因治疗（cell & gene therapy，CGT）为以往不能治愈的疾病提供了更多选择，例如CAR-T疗法、干细胞疗法和腺病毒的基因疗法，都发挥了很大作用。

数据来源：Clinicaltrals.gov

以上是截至2021年4月全球CGT治疗相关临床试验统计情况。我国有大量适合CGT的患者，在我国开展的CGT临床试验数量目前位居全球第二，仅次于美国。截至2021年3月29日，我国已有5个产品获得临床批件，分别是：武汉波睿达生物科技的靶向CD30嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液，重庆精准生物技术的Pcar-19B细胞自体回输制剂，北京贝来生物科技的人脐带间充质干细胞注射液，上海科济制药的CTO41自体CAR-T细胞注射液，中生复诺健生物科技的重组人1L12/15-PDL1B单纯疱疹Ⅰ型溶瘤病毒注射液（Vero细胞）。

在全球创新趋势的影响和国内国外双循环发展模式的推动下，我国生物创新药正蓬勃发展并逐渐走出自己的特色，主要体现在国家对于生物创新药的重视，生物医药产业数字化转型的领先以及人工智能对于生物医药全产业链的赋能持续加强。

值得一提的是，近年来越来越多的人工智能企业和资金注入到“AI+新药研发”中，人工智能技术无疑将大大推动和提高我国新药研发的速度和效率。人工智能在生物创新药研发上可以发挥全方位的作用，从药物发现阶段、临床前研究阶段、临床试验阶段到审批上市各环节都有应用。2020年6月《全国人大常委会2020年度立法工作计划》提到：重视对人工智能、区块链、基因编辑等新技术新领域相关法律问题的研究。继续推动理论研究工作常态化、机制化。可以预见，未来将会有越来越多的医药企业引进人工智能，加快创新药物的研发。

(责任编辑：刘思慧)