2021年9月，中美欧批准上市的新药数量都有所减少，其中美国批准4款新药，中国批准1款，欧盟没有新批准的新药。

美国

2021年9月，美国批准上市4款新药，多数通过加速批准获批。根据Pharmadigger数据库，均为全球首批。

表1 2021年9月美国批准上市的新药

Mobocertinib获得了美国FDA优先审评、突破性治疗、快速通道指定和孤儿药认定等四项资格，是第一个被批准的专门针对EGFR Exon20插入突变的口服治疗药物。该药的批准是基于I/II期临床试验结果，试验共入组114名之前接受过铂类药物治疗的EGFRExon20插入或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，试验中患者口服mobocertinib 160mg/每日1次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。2021年ASCO年会上公布的结果为独立审查委员会（IRC）评估的总体反应率(ORR)为28%（研究者评估的ORR为35%），中位应答持续时间（DOR）为17.5个月，中位总生存期（OS）为24个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月。2020年10月，mobocertinib在中国获得突破性治疗认定，2021年7月7日，mobocertinib的中国上市申请（NDA）获得国家药监局受理。

图 Mobocertinib试验和EXCLAIM试验有效性结果

Tisotumab vedotin的批准基于关键II期innovaTV 204研究的结果。结果显示，tisotumab vedotin治疗的ORR为24%（95%CI:15.9%-33.3%），其中完全缓解率（CR）为7%（7例），部分缓解率（PR）为17%（17例）。中位DOR为8.3个月（95%CI:4.2-未达到）；中位PFS为4.2个月（95%CI:3.0-4.4），6个月PFS率为30%（95%CI:20.8-40.1）；中位OS为12.1个月（95%CI:9.6-13.9），6个月OS率为79%（95%CI:69.3-85.6）。

Tisotumab vedotin最常见的治疗相关不良事件（≥20%）包括脱发、鼻出血、恶心、结膜炎、疲劳、干眼症。

图 innovaTV 204有效性结果

Atogepant是降钙素基因相关肽 (CGRP) 受体拮抗剂，在偏头痛发作期间CGRP水平升高。Atogepant是目前第一个也是唯一一个预防性治疗偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。此次批准基于包括关键III期试验ADVANCE研究在内的多个试验数据，涉及患者人数超过2000人。在名为ADVANCEDE的试验中，所有Atogepant的积极治疗组均达到了其主要终点，即在12周治疗期间，与安慰剂相比，所有剂量（10mg、30mg、60mg）Atogepant将每月平均偏头痛天数从基线水平在统计学上显著降低。此外，2种高剂量（30mg、60mg）在全部6个次要终点方面均显示统计学上的显著改善，具有统计学意义。Atogepant在2019年6月也向中国申请了IND。

图 ADVANCE研究有效性结果

Maralixibat chloride是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。该药是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。Maralixibat chloride的批准是基于名为ICONIC的关键性IIb期临床试验的结果。试验结果显示，与安慰剂相比，接受Maralixibat chloride治疗的患者瘙痒症状显著减少并且维持4年。

图 ICONIC试验瘙痒结果

2021年5月Mirum制药和北海康成宣布，双方已签订许可协议，授权北海康成在大中华区对Maralixibat进行开发和商业化，期待这一款新药早日在中国上市。

中国

中国在2021年9月批准了1款新药，且为中国自主研发的新药。

表2 2021年9月中国批准上市的新药

瑞基仑赛注射液（研发代号：JWCAR029 ）是在美国Juno公司JCAR017基础上，由药明巨诺自主开发的CAR-T产品。该药获批是基于一项单臂、多中心、关键性研究（RELIANCE研究）。研究结果显示，可评估有效性的58例中国复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者的最佳客观缓解率为75.9%（95% CI，62.8~86.1），最佳完全缓解率为51.7%（95% CI，38.2~ 65.1）。中位随访时间8.9个月，未达到中位OS，6个月DOR、PFS和OS分别为60.0%、54.2%和90.8%。

图 RELIANCE研究有效性结果

(责任编辑：刘思慧)