近日，由临床研究促进公益基金、中国临床肿瘤学会（CSCO）与中国抗癌协会医学伦理学专业委员会联合出品、泰格医药与研发客支持的《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》，由中国健康传媒集团中国医药科技出版社正式出版发行。

　　本书主审、中国临床肿瘤学会(CSCO)创始人、南京天印山医院秦叔逵教授表示，希望本书的出版发行能帮助癌症患者正确理解和自主选择药物临床试验项目，增添战胜病魔的信心和勇气！本书主编、中山大学肿瘤防治中心临床研究部洪明晃教授表示，希望书中肿瘤医护人员的“临床经验”、受试者的“现身说法”，能帮助受试者正确理解肿瘤药物临床试验，充分知情。

研究者的故事

　　努力攻克肝癌这一“癌中之王”

　　近几年，我国肝癌药物治疗临床研究发展迅速。晚期肝癌治疗新药陆续获批上市，如今已经极大地改变了肝癌的治疗策略、格局、实践和结局。我国学者已从‘重在参与’，逐步走在全球肝癌药物临床研究的前列。相信通过基础研究者和临床工作者的协同努力，未来肝癌诊疗和研究水平必将大幅提高。

　　第一，人生总会遇到重大选择，认准了就要走到底。立志从医，坚守在临床一线，是我自幼的心愿，乐此不疲。第二，干事业就得有雄心壮志，要勇于创新，还要善于创新。在攀登医学高峰中前行，是我的毕生追求。第三，身为人民军医，要有仁心大爱。救死扶伤，热情为患者服务，应该责无旁贷，义不容辞。

　　——中国临床肿瘤学会（CSCO）创始人、南京天印山医院教授秦叔逵

　　肺癌靶向治疗进入Any line时代

　　目前，国际上靶向治疗已模糊了一线、二线、三线用药概念，不一定非要等到患者耐药后才按次序用药，而是采用“Any line”原则，一切从患者感受和治疗需求出发。过往，我们希望疾病治疗能按整齐划一的路径，这并不一定正确。首先要精准分型患者，考虑药物有效性；其次要考虑药物获批时间，即药物可及性；最后是考虑药物是否有机会进入医保目录，考虑患者的可支付性。有时候，效果再好的药物，如果患者不能承担也是徒劳，这一点对新药研发和指南制定也是重要参考。

　　我前行的最大动力来自患者，看到他们的生存期延长，生命质量提高，我充分感受到肿瘤医生这份工作的神圣和光荣。

　　——DIA中国委员会副主席，上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任、教授陆舜

　　乳腺癌患者参加临床研究，来自家人的力量

　　临床已有治疗手段很丰富，但不代表完全能满足患者需求。例如，我认为复发转移性三阴性乳腺癌患者的中位生存期远远不够，希望通过分类而治，延长这部分患者的生存时间，同时保持较好的生活质量。如果把转移性乳腺癌看作慢性疾病，就自然需要更多的治疗药物，而临床研究就是研发新药的重要环节。

　　每一个新药在诞生之前，都需要有临床研究进行有效性和安全性的验证。新药临床研究的获益和风险需要达到一定平衡，现行的很多新药是靶向药物，可通过特定的生物标志物挑选合适的患者入组，从而有利于产生获益大于风险的结果。患者参加试验获益以后，能口口相传，让更多人真正了解临床研究。为患者生存奋斗，研究出更多高效可支付的新药，恰恰是我们这些医疗/科研工作者孜孜不倦拼搏的目标所在、动力所在。

　　——复旦大学附属肿瘤医院I期临床研究病房行政主任，肿瘤内科主任医师、教授张剑

　　参加临床试验是晚期肿瘤患者积极的治疗手段

　　2021年11月国家药监局药审中心发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》指出，新药研发应该以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为最高目标。晚期肿瘤患者参加临床试验，被确定为治疗手段，而非单纯的患者为药物上市进行的奉献式的研究试验。受试患者从单纯的研究对象迈向了治疗对象。

　　“偶尔去治愈，常常是帮助，总是去安慰”，这样的理念始终贯彻在医疗过程中。“当一名好医生。”这句话始终是我的座右铭，它激励着我不断学习、不断探索和不断提高，也是我孜孜不倦为肿瘤患者健康奋斗的动力。

　　——河南省肿瘤医院副院长，河南省恶性肿瘤（食管癌）临床医学研究中心主任，河南省肿瘤医院I期研究中心主任、教授罗素霞

　　不断探索淋巴瘤最佳治疗手段

　　目前，使用小分子靶向药物如BTK抑制剂治疗淋巴瘤已获得广泛认可，抗体药如CD20单抗对于淋巴瘤治疗取得了较好的临床数据， CAR-T疗法在复发难治的B细胞淋巴瘤/白血病治疗领域也交出了非常不错的答卷。CAR-T疗法完全不同于传统疗法，对难治、复发的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤来说，疗效非常好。但它不是终极手段，人类追求科学进步的脚步将永不停歇。

　　我多年的工作感悟是，临床试验对于肿瘤患者而言或许是最后一线希望。只要患者还有一丝机会，医务人员就要全力以赴。新药研发是一项漫长、系统的工程，无论是受试者还是研究者，需要不断学习新知识，携手合作。

　　——北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任医师谢彦

　　让妇科肿瘤药物临床研究实现以患者为中心

　　靶向治疗和免疫治疗在妇科肿瘤治疗领域中的探索正不断深入。宫颈癌的靶向及免疫治疗药物研究较多的靶点包括EGFR、VEGF、mTOR、致癌蛋白E6/E7以及免疫检查点PD-1、CTLA-4等。PD-1/PD-L1抗体在治疗宫颈癌中初见成效，帕博利珠单抗的获批打开了宫颈癌免疫治疗的大门。免疫检查点抑制剂单独使用或与化疗、靶向药联合使用治疗宫颈癌的多项临床研究正在进行中。此外，宫颈癌预防性疫苗的上市也将有效降低宫颈癌发病率。

　　到底什么才是真心为患者好？这个度应如何把握？从医生和患者的角度来看，相互之间的信任更重要。临床试验不同于门诊就诊，患者无法随意挑选就诊医生。一旦加入临床试验，研究者就是患者最紧密的战友。我们希望能用最好的试验方案和服务陪伴他们获得最终胜利。

　　——中国抗癌协会妇科肿瘤专业委员会秘书长、复旦大学附属肿瘤医院妇科副主任医师温灏

　　期盼国产泌尿科肿瘤药出类拔萃

　　泌尿系统肿瘤主要包括肾癌、膀胱癌、前列腺癌等。以肾癌为例，国家癌症中心发布的数据显示，2014年，我国肾癌发病率男性为6.09/10万，女性为3.84/10万。在泌尿系统肿瘤药物研发领域，国产药物的发展非常迅速，但想要获得国际认可，还有很长的路要走。

　　未来希望我们的药企和基础科研人员能加大探索力度，除了经典靶点之外（如PD-1/PD-L1），其他新靶点的治疗前景需要科研人员与临床研究医生共同探索，并在国际上形成专利，发出更强音。此外，我始终非常关注药物的可获得性，希望更多国产新药能尽早研发成功并进入医保，更好地解决老百姓的用药问题。

　　——江西省肿瘤医院泌尿外科主治医师周伟敏

　　HPV疫苗临床研究为女性患者带来福音

　　在HPV疫苗临床研究中，我最关注的是受试者权益的保障，要让她们在充分知情的情况下参加试验。由于临床试验分为试验组和对照组，因此会有一半的受试者注射不到疫苗。国内某HPV疫苗临床试验设计较为人性化，出于伦理的考虑，试验会给对照组注射与HPV无关的戊肝疫苗，并且在试验结束产品上市后，对照组还可以补打HPV疫苗，定期接受宫颈癌筛查，以保证参与者的权益。

　　宫颈癌已成为目前恶性肿瘤中唯一可以预防的癌症。希望全国女性同胞都能尽快共享宫颈癌疫苗这一人类科学进步的成果。宫颈癌也将有望成为人类通过注射疫苗、筛查和早诊早治来全面预防，乃至消除的第一种恶性肿瘤。这也是我从业多年内心真挚的愿望。

　　——中国癌症基金会副秘书长、中国医学科学院北京协和医学院特聘教授乔友林

你问我答

　　问：为什么要开展肿瘤药物临床试验？

　　答：对已经上市的肿瘤药物，如果需要拓展该药在新瘤种上的适应证，或针对已获批适应证的瘤种需要探索新的给药时机（如晚期肿瘤治疗前移到早期肿瘤术后辅助治疗等）、新的联合方案（如化疗联合靶向、化疗联合免疫、免疫联合靶向等）或改变给药途径（如静脉给药改腔内注射）等，都需要通过新的临床研究来确证并通过监管部门审批。

　　问：患者参加肿瘤药物临床试验，可能的临床获益有哪些？

　　答：首先，患者参加临床研究有望获得更先进的治疗。对于常规治疗失败后的患者，新药是新的希望与选择，尤其国外已上市但国内处于研究阶段的新药，患者可通过参加临床研究获得治疗机会。目前，许多开展中的Ⅲ期临床研究是评价化疗联合新型靶向或新型免疫药物进行治疗，对比传统的标准化疗疗效，以期建立治疗新标准，入组患者有可能从该临床试验中获得最新的治疗机会。

　　其次，参加临床研究，患者有机会节省治疗费用，减轻经济负担。临床研究参与者（受试者）的检查费和与临床研究相关用药的绝大部分费用均由临床研究申办方承担，并且还会获得一定的补贴。

　　最后，患者参加临床研究可获得更加完善的医疗服务。临床研究期间，临床研究的医生团队、临床研究护士和临床协调员均会一起跟进，整个诊疗过程和随访更加细致。

　　问：什么是肿瘤免疫治疗？

　　答：肿瘤免疫治疗也被称为癌症免疫疗法，是指通过激活免疫系统来治疗癌症的方法。该方法与传统的放疗、化疗和外科治疗的不同点在于不以肿瘤细胞为直接攻击对象，而是以改变免疫细胞本身或免疫细胞存在的环境为目标，促进免疫细胞功能，增加免疫细胞数量，引导免疫细胞杀伤肿瘤细胞等。

　　近年来，随着肿瘤免疫治疗基础研究的蓬勃发展和临床治疗的广泛应用，肿瘤免疫治疗已成为继外科治疗、放疗、化疗之外的第四种行之有效的肿瘤治疗方法。2013年肿瘤免疫治疗被《科学》杂志评选为年度科学突破之最。2018年，美国免疫学家詹姆斯·艾利森和日本免疫学家本庶佑，分别凭借其对肿瘤免疫领域的杰出贡献获得诺贝尔生理学或医学奖。

　　问：为什么“以患者为中心”在当今的新药研发中如此重要？

　　答：随着肿瘤领域创新药研发速度加快，临床试验的要求和复杂性越来越高，把患者意见和参与整合进临床试验全流程已成为项目成功的必要条件，此种新药研发新模式被称为“以患者为中心的临床试验”。

　　“以患者为中心”有利于申办方的长期发展。因为在药物研发过程中，研究者们容易低估问题的严重性、高估治疗的有效性，从而导致最终临床研究结果的准确性、有效性和可靠性存疑。

　　此外，临床研究还是需聚焦回“患者”身上。患者存在生理、心理、社会等方面需求，如生理的需求、情感的需求、受尊重的需求、了解自身诊疗方案的需求、安全性的需求等，这些都需要将“以患者为中心”的研发理念贯穿于研发始终，才能最终实现肿瘤药的科学合理研发，实现肿瘤患者获益的最大化。

　　问：靶向药不良反应有哪些？

　　答：目前靶向药主要集中在表皮生长因子受体（EGFR）通路［包括EGFR和抗人类表皮生长因子受体-2（HER-2）］、血管内皮生长因子（VEGF）及血管内皮生长因子受体（VEGFR）通路、c-MET通路、磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）/蛋白激酶（AKT）/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）通路等。此类药物常见不良反应包括过敏反应、胃肠道反应、皮肤毒性、肝损伤、高血压、蛋白尿和出血，少见但严重的不良反应包括心肺器官损害。

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(责任编辑：张可欣)