11月28日，国家药监局药审中心网站发布《关于将VGR-R01纳入〈以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）〉试点项目的公示》，全文如下。

关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示

　　依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月5日。

　　品种名称：VGR-R01

　　申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司

　　适应症：结晶样视网膜变性

　　申报阶段：C阶段-关键研究前阶段

　　工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。

　　如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。

　　国家药品监督管理局药品审评中心

　　2024年11月28日

(责任编辑：常靖婕)