中国食品药品网讯 （记者 张一） 2020年至2025年我国有近190个罕见病药品获批上市，我国罕见病患者有了更多用药选择。这是记者日前从国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）召开的“关爱先行”——罕见病药物研发交流座谈会上获得的信息。

　　全球已知的罕见病超过7000种，多为高致残率、高死亡率的慢性疾病，然而全球仅有不足10%的罕见病有批准治疗药物或方案。罕见病患者长期面临病情危重、诊断困难、药物可及性不足的困境。近年来，国家药监局高度重视罕见病药物研发工作，通过政策“组合拳”，努力满足罕见病治疗的临床需求。我国罕见病药物研发技术标准体系持续建设完善，药物创新研发更为活跃，获批上市药品数量明显增加。

　　据悉，2020年至2025年，我国共批准上市188个罕见病药品，登记503个罕见病药物临床试验。仅2025年就有48个罕见病药品获批上市，涉及神经系统疾病、血液系统疾病、罕见肿瘤等疾病领域，其中7个药品填补了国内空白。

　　值得注意的是，2025年获批上市的48个罕见病药品中包括27个新药，其中12个通过优先审评审批程序加快上市，18个为一次性审结、占比近67%，为中国罕见病患者更快、更早、更好地用药提供了保障。

　　罕见病药物研发也逐步走向全球同步研发、同步上市。记者从会上了解到，2024年和2025年获批上市的罕见病药品中，阿夫凯泰片、那米司特片等9个品种为全球同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，其中4个为中国在全球范围内率先批准，让中国罕见病患者优先享受全球创新成果。

　　药审中心化药临床二部部长谢松梅感慨道：“通过近些年的努力，我国在多发性硬化、血友病、戈谢病、视神经脊髓炎谱系疾病等多个罕见病领域，不仅仅有新药可用，更是实现了同时有多款进口创新药或中国本土创新药的上市，让这些疾病领域的患者能够同步享受国际先进治疗手段，提升了患者对新药好药的可获得性和满足感。”

　　日渐活跃的药物创新研发也给罕见病患者用药带来了新的希望。会上，中国医学科学院北京协和医院神经科副主任戴毅说：“帮助患者诊断出罕见病却无药可用，于医生而言是十分无奈的。近年来，我们欣喜地看到许多罕见病药物研发走上了‘快车道’，医生和罕见病患者对未来充满希望。”

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