这些政策可对影响审评审批效率和创新药上市的问题进行系统解决，因此业内反响强烈，纷纷给予高度评价。

其中，《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策（征求意见稿）》（以下简称征求意见稿）以“鼓励药械创新改革临床试验”为主题，包含改革临床试验机构资格许可为备案、扩大临床试验机构范围、改革临床试验审评程序、强化伦理委员会审查、接受国外临床试验数据等7项内容，并首次引入拓展性临床试验制度。这些政策在加快临床试验开展的同时强调实行动态监管，符合新药临床试验的规律，将受试者的安全、健康和权益保护提到了应有的高度和位置。笔者现对征求意见稿的相关内容探讨分析如下：

优化临床试验审查程序，引入临床试验默示许可，缩短技术审评时限

默示许可是指审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。药物临床试验申请作为药品上市的一个环节，其本质并不是决定药品安全性、有效性的许可事项，只是允许发起人（申办者）获得临床试验证据的一个必要步骤，可作为药品上市许可的一个阶段对待，制度设计应符合创新药物研发规律，使发起人（申办者）成为保护受试者安全和权益、对试验过程质量和风险进行控制的责任主体，对风险进行严密监测，并向审评部门及时报告，根据情况对临床试验采取灵活的暂停、恢复进行、中止或终止等措施。

临床试验默示许可是技术审评程序，应如何保证60天的审评时限呢？实际上，分阶段提交研究性药物（IND）申请、申报资料滚动提交、创新药申请前沟通以及审评标准的科学与灵活性设计，是缩短审评时限、提高审评效率的前提，建议后续制度设计对此予以综合考虑。

在加快临床试验审评的同时，必须强化风险控制。建议建立强制性的申请人在临床试验阶段安全信息报告制度，申请人是不良事件和不良反应的报告主体，在收到研究人员的不良反应报告后，对严重非预期不良事件（SAE），应在规定时限内向药品监管机构和伦理委员会报告。临床试验过程中风险控制最有效的措施是动态监管，引入暂停、恢复、终止等机制。

临床试验机构资格认定改为备案管理，机构范围扩大，引入第三方评估

临床试验机构资格认定是我国在临床试验管理方面特有的一项制度。在我国临床试验发展过程中，临床试验机构对于保证临床试验质量和保护受试者利益起着重要作用。但是，随着多中心临床试验的逐渐普及以及临床试验数量的日益增加，临床试验机构资格认定暴露出了一些弊端，如试验机构数量不足，临床试验监管过多关注和集中于临床试验机构，弱化了其他责任主体的监管等等。征求意见稿中将机构资格认定改为备案管理，无疑是为了从根本上解决上述问题。

临床试验机构由原来的临床试验基地，扩展至所有医疗机构、医学研究机构、医药高等院校。同时，引入第三方评估，以确保临床试验机构按照GCP开展临床试验。此外，笔者认为，还应建立试验机构的退出机制，禁止违反GCP情节严重、存在数据造假的临床试验机构承担药物临床试验。

试验机构资质许可取消，范围扩大，实质上是临床试验责任体系的重建。药物临床试验管理制度有效实施的关键在于建立完整的关键人员责任体系，并建立责任追究机制，包括资格罚、禁业罚、行政处罚、刑罚。临床试验过程中关键责任人包括发起人（申办者）、合同研究机构（CRO）、临床试验机构、研究人员（PI）、伦理委员会。其中，发起人（申办者）是临床试验关键责任人员中的严格责任承担者，其对CRO、临床试验机构、研究人员选择负责，并承担最终法律责任。临床试验机构资源扩大，有利于形成良好的临床试验市场环境，提升我国临床试验整体水平。

完善伦理委员会机制，提高伦理审查效率

伦理委员会作为临床试验伦理审查机构，地位独立，同时也是临床试验参与者，其资质、法律地位、过程监控职责等对临床试验实施具有重要保证意义。征求意见稿明确指出，建立医疗机构伦理委员会和区域伦理委员会，分别负责不同的伦理审查和临床试验监督职责。

以往，临床试验需要先取得临床试验批件，然后再通过伦理委员会审查，可能造成临床试验开展的延迟。此次征求意见稿将两者顺序颠倒，将伦理审查提前到提交IND申请之前，仍然是顺序进行方式，或对提高临床试验审查效率的作用不明显。有研究显示，如果采取伦理审查与技术审评并行制度设计可以减少临床试验延迟，理论上新药临床试验正式开展时间将提前3～5个月。所谓并行制度设计，即只规定临床试验开始必须同时获得默示许可和伦理审查通过，对其先后顺序不进行具体限制。

引入拓展性临床试验，促进危重患者同情给药

拓展性临床试验即所谓同情给药制度，是指危重病人在穷尽现有医疗救治手段的情况下，经过特殊的制度安排，允许其使用尚未批准上市的允许临床试验的药物。参与拓展性临床试验的患者一般不符合临床试验入组条件，通过参与拓展性临床试验的方式获得治疗药品。该制度是药品监管机构保护和促进公众健康理念的重要体现，是为有效保护危重患者的切身利益而进行的灵活制度设计。拓展性临床试验申请涉及患者自愿、伦理审查、医生决策、提交申请、默示许可、风险控制等一系列具体问题，建议在未来制度设计中予以具体化。

此外，征求意见稿中有关接受国外临床试验数据的规定，可以减少重复临床试验，推动全球药械同步开发，提高新药、新器械研发效率，使患者尽早获得治疗。

（作者系沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心主任、教授、博士生导师）

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