治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则征求意见

  • 2022-09-28 09:20
  • 作者:许明双
  • 来源:中国食品药品网

  

  中国食品药品网讯 9月26日,国家药监局药品审评中心就《治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)公开征求意见。《征求意见稿》适用于支持药物卵巢癌适应症注册的临床试验设计及其终点选择。


  由于发病隐匿,早期症状不明显,70%的卵巢癌患者确诊时已处于晚期,5年生存率仅有40%。抗血管生成靶向治疗、聚二磷酸腺苷核糖聚合酶抑制剂等进展改变了卵巢癌的治疗模式,从而大幅度提高了患者生存率。患者总生存期(OS)的不断延长,对新药临床试验设计和终点选择带来了挑战。现有的指导原则尚不能涵盖和专门针对卵巢癌的临床试验设计考虑,《征求意见稿》旨在阐述当前卵巢癌新药临床试验一般性设计和审评考虑,为抗肿瘤药物研发人员在卵巢癌临床试验设计和终点选择方面提供参考,提高研发效率,使患者早日获益。


  《征求意见稿》介绍了卵巢癌治疗预测相关生物标志物、卵巢癌诊疗现状等背景,详细阐述了在新药临床开发的探索性临床试验和确证性临床试验方案设计中需关注的重点问题和技术要点考虑。


  对于探索性临床试验,《征求意见稿》指出,鼓励在卵巢癌的探索性试验中采用创新的试验设计,如采用适应性设计优化爬坡设计和剂量选择等,更高效率地探索药物疗效,可早期发现有效药物并尽早终止无效或治疗效果不理想的药物。探索性研究阶段有效性终点通常采用客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)等替代终点。建议探索性临床试验阶段关注PFS等生存相关终点,尤其是对于安全性风险较高或安全性风险尚不明确的品种。


  对于确证性临床试验,《征求意见稿》指出,应以患者临床获益为最终目的来设计。在铂耐药复发患者的随机对照试验中,OS是目前接受的注册研究的主要终点。PFS在铂敏感复发或一线初治卵巢癌确证性试验中通常作为主要终点,此时OS需作为关键次要终点或重要的次要终点。试验药物治疗显示出突破性的ORR和持久的DOR,可考虑以单臂试验作为关键注册临床试验,应选择独立审查委员会评价的ORR作为主要研究终点,并结合DOR、PFS和1年OS率等综合评价其临床获益。(许明双)


(责任编辑:张可欣)

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