数字健康技术（DHTs）是指开发具有成本效益且安全的信息与通信技术，以支持健康以及与健康相关领域，包括医疗保健服务、健康监测、健康文献与教育、知识与研究等的高效运行。DHTs具有广泛的用途，可涵盖一般健康到医疗设备应用多领域，同时也可用于开发和研究医疗产品。

　　通过了解美国食品药品管理局（FDA）对DHTs组织管理、研究机制、重点方向等的要求以及主要成果，可窥见DHTs的研究进展和未来监管重点。

　加强组织管理规范研究工作

　　FDA组建数字健康卓越中心、成立数字健康咨询委员会，加强DHTs研究组织管理。

　　2020年9月，FDA宣布在器械和放射健康中心内启动建设数字健康卓越中心（DHCoE），进一步推动DHTs的发展，促进包括移动健康设备、医疗设备软件、作为医疗设备使用的可穿戴设备，以及用于研究医疗产品的技术等重点项目研究。新成立的DHCoE负责提供技术咨询，推进技术的最佳实践以及重新构建数字健康设备的监督机制，并将协调和支持整个FDA对数字医疗技术的法规审查。

　　目前，DHCoE正在创建一个数字健康专家网络，与FDA工作人员共享有关数字健康问题和优先事项的知识和经验。DHCoE的预期成果主要包括以下三个方面：战略性地推进满足利益相关者需求的数字技术科学研究；高效获取高度专业化的专业知识和工具，以加速数字医疗相关技术的应用；统一监管方法，协调国际监管期望和行业标准；提高对数字健康趋势的认识和理解，以及为数字医疗相关技术量身定制全新医疗器械监管模式。DHCoE的工作将分多个阶段进行，以实现充分发挥数字医疗潜力的目标：第一阶段工作主要为提升认知并吸引利益相关方参与，如召开与利益相关方的研究会议、为FDA工作人员开发资源等。第二阶段工作主要为建立伙伴关系。如搭建监管、研究和应用的沟通平台，为外部利益相关者开发资源，创建数字实践社区等。第三阶段工作主要为继续建立战略伙伴关系、更新和实施数字医疗监管框架、继续加强与其他监管机构的协同等。

　　2023年10月，FDA宣布成立新的数字健康咨询委员会，以探索与DHTs相关的复杂科学和技术问题，例如人工智能/机器学习、增强现实（AR）、虚拟现实（VR）、数字疗法、可穿戴设备、远程患者监护和软件等。数字健康咨询委员会将就与DHTs相关的问题向FDA提供专业知识和观点，帮助增进相关方对使用DHTs的益处、风险和临床结果的理解。该委员会将于2024年全面运行，计划由来自不同学科和背景的具有技术和科学专业知识的9名核心成员组成。委员会的成立将有助于确保数字健康医疗设备的设计和针对性能够满足不同人群的需求。

　细化研究机制整合多方力量

　　促进利益相关方交流合作  患者、研究人员、医疗保健产品供应商、医疗产品制造商、技术公司、标准组织和其他利益相关者在推进DHTs发展中均发挥着不可或缺的作用。建立这些利益相关者之间的战略联盟有助于集中精力优化DHTs的研究和应用。如DHCoE为促进以数字健康为重点的合作，主要开展了以下几方面工作：一是通过监管科学和创新卓越中心项目（CERSIs）推进研究。CERSIs是FDA和学术机构交流合作的平台，通过创新研究、培训和科学交流推进DHTs研究。二是参与协作社区。协作社区是一个持续的论坛，公共部门的成员和私营机构可以在其中交流如何共同应对医疗器械研究和开发面临的挑战的观点，以实现共同目标。截至目前，DHCoE主要参与了AI全球医疗倡议协作社区、眼科成像协作社区、数字健康测量协作社区等。三是与数字健康专家网络分享知识和经验。数字健康专家网络是众多专家联合组成的一个伙伴组织，如果研究人员遇到数字医疗专业领域问题，可以请求与人才库中具有特定主题领域经验的专家举行电话会议。

　　开展数字健康软件预认证试点计划  DHCoE加强对数字医疗的监管，并发布医疗器械数据系统、网络安全、远程数据采集、医疗器械附件、临床决策支持软件等指南。2019年1月，FDA宣布开展数字健康软件预认证试点项目；2022年9月，《软件预认证试点计划：量身定制的产品生命周期总方法和主要发现》报告发布，软件预认证试点计划完成。预认证从产品质量、用户安全、临床可靠性、网络安全责任和前瞻性文化五个方面进行考量。FDA认为预认证机制试点项目是成功和积极的，数字健康软件预认证监管框架能有效地解决医疗器械领域中软件技术及数字健康产品的审批需求。同时，FDA也进一步明确了临床决策支持软件（CDSS）与软件作为医疗设备的不同审评路径和具体规则。

　聚焦临床问题设置重点方向

　　DHCoE正在对数字健康的几个重要领域开展研究。

　　人工智能与机器学习  主要包括评估临床机器学习模型对使用环境变化的适应性、人工智能诊断工具和基于算法监测数据的科学方法、在影像诊断中使用人工智能和机器学习的利益风险偏好等。

　　DHTs应用  主要包括使用临床报告、患者报告和可穿戴设备数据源量化癌症患者身体功能，以及使用智能手表进行心血管健康情况评估等。

　　真实世界的数据和性能  主要包括开展理解数字工具对健康的影响、使用以患者为中心的健康数据共享平台等方面的研究。

　　VR和AR  该方向聚焦VR技术用于患者阿片类药物疼痛管理可行性测试。

　　此外，DHCoE还针对DHTs和生物标记的融合开展了大量研究。

　出台多项文件成果初步显现

　　针对人工智能、机器学习设备的监管方法制定指南草案

　　2023年4月，FDA发布了《人工智能/机器学习支持设备软件功能的预定变更控制计划的营销提交建议的指南草案》，旨在进一步制定针对人工智能/机器学习设备的监管方法，以确保其安全有效，从而保护和促进公共健康。该指南草案描述了一种负担最小的方法，用于支持机器学习的设备软件功能（ML-DSF）迭代改进，同时持续确保其安全性和有效性。该指南草案就预定变更控制计划（PCCP）中包含的信息提供了建议。PCCP机制包括计划中的ML-DSF修改、实施和验证这些修改的相关方法以及对这些修改影响的评估。自从引入PCCP概念以来，人们对这种机制用于支持人工智能/机器学习医疗设备研发产生了浓厚的兴趣。FDA不断收到越来越多人工智能/机器学习医疗设备的上市申请和预申请，这对医疗保健领域具有重大的积极影响。该指南发布符合FDA的长期承诺，即开发和应用创新方法来监管医疗设备软件和其他数字技术，以确保其安全性和有效性。

　　制定AR或VR医疗设备使用信息图

　　FDA开发信息图帮助AR或VR医疗设备使用者权衡收益与风险。医疗拓展现实（XR）综合AR和VR的优势和特点。医疗XR设备提供了新型的治疗和诊断工具，正在改变医疗保健的提供方式和地点，涉及领域包括神经病学、整形外科和放射学等。随着对医疗XR益处和风险研究的不断深入，FDA制定了信息图，帮助患者和卫生保健人员对XR技术的使用进行决策。信息图解答了使用医疗XR需要考虑的问题，包括XR的临床证据、XR的获益和风险、XR的使用限制、XR的工作流程等。

　　发布新版医疗设备软件功能上市前提交指南

　　2023年6月，FDA发布了新版医疗设备软件功能上市前提交指南。指南详细描述了在软件开发、验证和确认期间应生成和记录的信息。

　　DHTs具有巨大的潜力，可以提高准确诊断和治疗疾病的能力，并提升个人医疗保健的质量。FDA从战略目标、组织管理、制度建设、重点方向等方面系统推进DHTs的研究和应用，尤其是DHCoE的建立，为推进数字医疗搭建了更好的平台，有效推进相关研究工作向既定目标迈进。

　　（作者为中国药品监督管理研究会监管科学研究分会委员）

(责任编辑：鞠一楠)