中国食品药品网讯（记者落楠） 3月26日，2024年全国药品注册管理和上市后监管工作会议在四川成都拉开帷幕。会议梳理总结2023年工作成效，研究部署2024年重点任务。

　　2023年批准药品上市注册申请2151件，批准上市创新药40个品种，药品注册法规体系更加精细化，鼓励放射性药品研发改革起步，药品说明书适老化及无障碍改革试点启航……全面贯彻党的二十大精神“开局之年”药品注册管理有力、有为，为下一步的工作提供了动力活力。

　　新药好药惠及患者

　　对很多Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）患儿家长来说，2023年是难忘的一年。4月28日，国家药监局批准硫酸氢司美替尼胶囊上市，该产品适用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的NF1儿童患者，我国患者迎来了新的治疗选择。

　　NF1是一种罕见常染色体显性遗传病，多在儿童期发病，出现进行性皮肤、神经、骨骼和肿瘤的表现。患者发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险更高，其中丛状神经纤维瘤（PN）最为常见，在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。硫酸氢司美替尼胶囊是全球首个获批用于该适应证的靶向药物，国家药监局将其纳入优先审评审批程序，加速引进我国。

　　这是药监部门保障重点领域治疗需求的一个缩影。2023年，国家药监局持续发挥突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批四个药品加快上市注册程序作用，一大批新药好药加速上市。其中，新批准罕见病用药45个品种，批准儿童用药92个品种，临床需求得到进一步满足。

　　满足临床需求，在创新药方面显示得淋漓尽致。

　　2023年，40个创新药获批上市。用于新型冠状病毒感染治疗的氢溴酸氘瑞米德韦片，用于复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者的格菲妥单抗注射液，用于改善成人2型糖尿病患者血糖控制的磷酸瑞格列汀片，血脂调节新药托莱西单抗注射液……获批产品既有聚焦临床迫切需求领域、重大公共卫生领域的治疗药物，也不乏常见病、慢病治疗等领域产品，“提供了新的治疗选择”“提供了更多的治疗选择”等字样，在国家药监局“官宣”消息中多次出现。

　　法规制度持续“上新”

　　法律法规制度是药品监管工作的准绳，健全法律法规制度是药品监管工作的固本之举、长远之策。2023年，药品注册管理法规建设取得新成绩。

　　药品标准作为衡量药品安全、有效和质量可控的标尺，对于药品监管具有极端重要性。2023年7月，国家药监局发布《药品标准管理办法》，这是我国第一部关于药品标准管理专门的法规文件，系统梳理和明确了我国药品标准体系的构成，以及不同标准的定位和关系；强化持有人主体责任落实，加强药品全生命周期管理；对国家药品标准、药品注册标准、省级中药标准分别设置专章，明确标准的制修订程序及要求，规定废止情形；在规定国家药品标准制定和修订常规程序基础上，建立药品标准快速制定和修订通道，建立鼓励社会各方参与药品标准制修订的工作机制，明确了一系列在药品标准管理过程中长期未明确的问题……《药品标准管理办法》为制定最严谨的药品标准夯实基础。

　　临床试验是新药研发的关键环节，其规范开展至关重要。2023年11月3日，国家药监局出台《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》，以专门办法、从全国层面统一规范药物临床试验机构的检查，并配套制定《药物临床试验机构监督检查要点及判定原则（试行）》，对药物临床试验机构监督检查进一步规范程序、细化标准。今年3月1日，上述两个文件正式开始实施，全国的药物临床试验机构监督检查实现了一把标尺。

　　此外，2023年健全完善药品注册法规体系的落点还在诸多方面：国家药监局发布施行新版《药物非临床研究质量管理规范认证管理办法》，加强药物研制环节监督管理；发布《关于无参比制剂品种仿制研究的公告》等，完善仿制药一致性评价制度；发布《关于化学原料药再注册管理等有关事项的公告》，完善化学原料药管理制度；推进《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》修订，更好推动审评审批与医药创新同频共振。

　　改革推进助解难题

　　2023年以来，药品注册领域新的改革实践起步、见效。

　　随着国家药监局2023年4月发布《关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》（以下简称《意见》），一场系统改革大幕开启。放射性药品虽然市场规模小，但却在恶性肿瘤、心脑血管疾病、中枢神经系统疾病等诊断与治疗方面有着特殊重要作用，对此，《意见》瞄准痛点，提出七个方面的重点任务，释放鼓励研发的鲜明导向。《意见》出台后，放射性药品研究相关技术指导原则密集征求意见或发布，氟［18F］贝他苯注射液获批上市，另有多款产品的研发工作在推进中，放射性药品领域沐浴春风，向上向好。

　　响应人民群众需求，对药品说明书“看不清”问题，国家药监局也在探索解决方案。2023年10月31日，国家药监局发布《药品说明书适老化及无障碍改革试点工作方案》（以下简称《方案》），随后抓紧推进配套指南发布、药品业务应用系统备案模块更新等配套工作。12月26日，药品说明书适老化及无障碍改革试点名单（第一批）公布后，657个药品的说明书改革试点工作加速推进。《方案》要求，持有人应自名单公布之日起6个月内完成备案并提供相应适老化及无障碍版本药品说明书。近期，湖南、浙江、山东、江西等地陆续传来消息，已有多个试点药品携新药品说明书投放市场，改革成果可见、可享，不断提升群众的获得感。

(责任编辑：张可欣)