转化医学作为一门新兴学科，涉及试验结果转化成早期临床试验的设计和实施。转化医学专注于将体内、体外甚至是硅片上的临床前数据转换为临床研究，以帮助设计试验，确定研究方法，以及选择合适的生物标志物。此外，转化医学还把从临床研究中使用的数据反馈到临床前实验，以提高后续的药物开发效率。在转化过程中，生物标志物是不可或缺的一部分，是了解个体患者疾病情况和对试验治疗反应的关键。传统上，肿瘤一直处于生物标志物开发和个体化医疗的前沿。然而，随着技术的进步，神经系统、免疫、炎症和代谢性疾病等领域也在扩大使用生物标志物。成功开发一种药物的费用通常超过10亿美元，因此有效地将药物临床前研究转化进入临床研究，尽早从早期临床试验获取信息以及降低药物的开发成本就显得至关重要。
    0期临床试验
    在过去的10年，新药开发早期阶段研究的焦点已经从收集和应用更多的临床药理学数据向临床试验的剂量确定、终点识别和患者选择过渡。0期临床试验的出现（特别是在肿瘤学领域），为从临床前研究进入临床研究提供了帮助。0期临床试验为评估生物标志物在前期人体研究的利用以获得更多的信息提供了依据。
    在0期临床试验阶段，提供给志愿者微剂量的候选药物，这一剂量远低于预期产生毒性和疗效的量，可以进行药代动力学（PK）和药效（PD）效果的初步评估。正电子发射断层扫描（PET）和加速质谱（AMS）的成像可用来评估药物的分布和其他临床药理学研究。0期临床试验应用的生物标志物的评估也可以提供药物靶点、作用机制和药理学的相关信息，为Ⅰ期临床试验提供数据。
    Ⅰ期临床试验
    传统上，Ⅰ期临床研究是评估候选药物的安全性、耐受性、PK和PD，以确定给药剂量、方案和途径。Ⅰ期临床研究使用的生物标志物可用于识别和招募目标患者人群，以及评估患者对药物治疗的反应。
    患者筛选  生物标志物可以识别对靶向治疗药物有预期反应的患者，增加合适患者使用正确药物的机会。目前的靶点包括转移性黑色素瘤的BRAF基因突变、乳腺癌的HER-2基因突变，以及非小细胞肺癌ALK基因易位等。患者对治疗的反应和生物标志物之间的相关性，可用于追溯筛选患者的生物标志物，进而用于以后的试验研究中。
    药效学检测  监测Ⅰ期临床试验中患者对治疗的反应，对确定Ⅱ期临床试验正确的剂量非常关键。用于研究药物毒性和靶点的生物标志物，可以帮助研究人员决定剂量的上限。在健康志愿者研究中，生物标志物还可以帮助预测患者对治疗的反应。在靶向药物开发中，Ⅰ期临床试验是组织收集、遗传分析、抗体检测和肿瘤类型确定的起点，对支持临床研究和患者筛选至关重要。
    Ⅱ期临床试验
    Ⅱ期临床试验被认为是“概念验证”试验，目标为确定药物是否具有预期的生物效应。对于患者人群明显增加的Ⅱ期临床试验，还可以确定药物疗效，并对Ⅰ期临床试验的安全性进行评估。
    在Ⅱ期临床试验中，生物标志物继续发挥关键作用。安全的生物标志物是监测不良事件的标准。用于患者筛选和药效学检测的生物标志物也可以继续得以评估。而Ⅰ期临床试验评估生物标志物的探索，也可以帮助在Ⅱ期临床试验中减少研究。此前监测患者长期治疗效果的生物标志物，也可作为替代或次要终点。
    转化医学既是临床前研究到早期临床试验转换的关键，也是促进持续评估临床生物标志物数据，同时提供下一阶段的试验信息，并向临床前研究提供反馈的桥梁。由于目前多种疾病的临床前研究模型用于预测人体治疗反应尚不完善，转化医学必须使用生物标志物来获取尽可能多的信息，以便尽早进行临床研究。另外，临床前研究探索的临床生物标志物数据又可预测更有效的生物标志物，为下一阶段的临床试验提供假设。临床前研究和临床试验之间的这种转换，对设计和实施有效的试验方案，并最终向患者提供有效的药品提供了保障。 
    

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