据中国医药报讯  由葛兰素史克和Prosensa开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反义寡核苷酸药物，近日被美国食品药品管理局（FDA）授予“突破性疗法”资格。葛兰素史克这个名为Drisapersen（之前被称为GSK2402968/PRO051）的药物，目前处于后期临床研究阶段，用于患杜氏肌营养不良症男性患儿的治疗，这类患者肌营养不良蛋白基因发生突变，适合用该药物进行治疗。 
    
    杜氏肌营养不良症的特点是终生的肌细胞渐进性破坏，全球每3500名男孩中就会有1人受此影响。 
    
    FDA授予Drisapersen“突破性治疗药物”资格基于由53名患者参与的Ⅱ期临床研究结果。该研究显示，服用Drisapersen的男孩与服用安慰剂的男孩相比，行走能力增强并保持了48周。 
    
    “突破性疗法”资格的批准旨在加快药物的开发及新药的审评，可以允许临床试验的受试者例数较少，以及在申办者与FDA之间建立更高水平的对话。（郑湘） 

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