美国食品药品管理局（FDA）近日批准Ariad制药开发的ponatinib（Iclusig，Araid）用于两种耐药的白血病，即慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成年患者。该药属于第三代酪氨酸激酶抑制剂。  
    
    临床试验表明，该药毒性较低，能避开最常见的导致酪氨酸激酶抑制剂耐受的基因突变——T315I突变，该突变能阻断目前已批准的三种酪氨酸酶抑制剂（imatinib、dasatinib和nilotinib）发挥的作用。   
    
    Ponatinib被认为是费城染色体的抑制剂，因为它能有效阻断由费城染色体产生的原始和所有突变形式的蛋白。患者在该试验之前，对其他酪氨酸激酶抑制剂（包括dasatinib和nilotinib）抵抗或耐受。  
    
    该药在治疗CML慢性期和急性期患者中反应率最高。其常见的副作用是皮疹、皮肤干燥、腹痛、头痛和便秘，但在大多数情况下症状很轻微。FDA称，该药的标签中将包括一个关于血液凝块和肝毒性的黑框警告。   
    
    FDA血液学和肿瘤学产品办公室药物评价与研究中心主任Richard Pazdur在一份声明中称，“Iclusig的批准是很重要的，因为它为对其他药物不反应的CML患者，特别是那些几乎没有治疗选择余地的携带T315I突变的患者，提供了治疗选择。” 

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