转化医学中国实践:合作促进创新
转化医学强调的是从实验室到病床旁的联接。近年来,转化医学在我国方兴未艾,成为众多国内外医药企业和科研院所开展新药研发的新途径。特别是跨国药企与中国研发机构的合作越来越紧密,合作内容越来越贴近中国的健康需求。近日,赛诺菲就高调宣布,其中国研发中心与中国医药工业研究总院(以下简称国药医工总院)签署合作备忘录,共同进行中国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究;同时,中国医学科学院药物研究所(以下简称医科院药研所)与该公司针对“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。“这种合作研发模式加快了将优秀研究成果转化为创新药物和治疗方案的步伐。我相信,通过双方专家间的通力合作,我们将在新药研发领域取得新的突破。”医科院药研所所长蒋建东博士表示。
立足中国需求
世界卫生组织将患病人数占总人口的0.65%。~1%。的疾病或病变定义为罕见病。根据美国国立卫生院的统计,目前已有近7000种疾病被确定为罕见病,而中国对于罕见病尚无明确定义。在国外数据不适合中国国情的情况下,我国罕见病政策的制定遇到了很大的困难和瓶颈。对此中国医药集团副董事长王丽峰女士强调:“探索我国特有的罕见病病因组成、流行率及患病人群特征等情况,加快国内罕见病领域研发成果转化率,可以为中国患者提供量身定制的治疗方案。”
即使在如心血管疾病这样的常见疾病领域,也仍有许多未被满足的医疗需求。中国每年有近350万人死于心血管疾病——可谓国民健康的头号杀手。“我们急需通过有效的创新性药物来降低心血管疾病发病率与死亡率。”蒋建东博士表示。
一个项目针对的是常见病,另一个项目针对的是罕见病。这“一多一少”在国药医工总院副院长易八贤看来并不矛盾。他以激素为例说,激素起初也是罕见病药物,但随着研究的进展,其应用领域不断扩大,目前已经成为普药。“更重要的是,开展罕见病研究是我们国有企业应尽的社会责任。”
赛诺菲亚太研发总裁江宁军博士则针对中国脑卒中患者的死亡率比美国人要高这一事实认为,此次合作一方面要探讨中国的高血压患者是否容易发生脑卒中,另外一方面要探讨为什么中国的脑卒中患者更多发生死亡,“我们第一步就是要把中国的情况搞清楚。”
发挥各自专长
开展转化医学研究,要从临床和预防出发,缩短基础研究到临床和公共卫生应用的时间,使新技术尽快转化为低成本、高科技含量的适宜技术。因此转换医学研究主张打破以往研究课题组仅为单一学科或有限合作的模式,强调多学科通力合作,发挥各自专长。“将我们的科研人员在新型药物基础研究方面的技术优势,和赛诺菲长期以来在心血管疾病领域积累的临床数据与全球经验相结合,我们希望能够在未来5年内完成一种新型抗凝血剂的Ⅱ期临床试验,为广大心血管疾病患者提供更优的药物选择。”蒋建东博士对上述合作充满信心。
赛诺菲全球研发总裁曾和礼博士强调,他们看中的是国药医工总院和医科院药研所在中国的研究网络、对中国科研系统的了解,以及作为国家大型企业所具有的社会责任心。
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