2017年美国46款新药上市的辉煌已经过去，充满希望的2018如期到来。在新技术层出不穷、支付能力接近极限、未被满足的医疗需求大量存在等几个因素作用下，2018年美国制药工业的发展依然会跌宕起伏、激动人心。这里对2018年美国制药行业的主旋律做一些展望。

       新药数量继续走高、限制药价缓行

       2017年美国食品药品管理局（FDA）总计批准46款新药上市，数量刷新20年纪录。究其原因，其中最核心的因素是新药研发更加精准。精准药物的发现开发更加完善，增加了新药上市的成功率，同时也令疾病更加细分，增加了药物适应证数量。这二者的合力是新药产出的“发动机”，加上FDA的“友好态度”，2018年新药数量仍将保持较高水平，预测将有35个～40个新分子药物上市。

       此外，美国控制药价的呼声一直很高，但美国因为文化上对创新的支持，所以出台控制药价政策的可能性较小。药品开支将主要通过更快速的药物批准、使用仿制药、鼓励同类产品竞争等手段加以控制。

       免疫疗法从“神药”向良药回归

       业界对免疫疗法的期望值日趋理性。2018年会有更多小分子IO药物的Ⅲ期临床结果披露。被业界寄予厚望的组合疗法现在尚未通过严格临床试验验证。万众瞩目的IDO抑制剂可能成为2018年最令人失望的药物。因此，靶向疗法可能重新成为肿瘤药物开发的关注重点。

       高新技术继续扩大治疗空间

       2016年RNA药物迈入主流，2017年则是CAR-T和基因疗法元年，这些技术显然在2018年还会继续成长壮大。随着mRNA药物进入临床、siRNA药物接近上市，RNA药物有望进一步与传统药物分庭抗礼，而SMA、血友病基因疗法也有望完成晚期临床试验。2018年另一个主要技术转化突破可能是基因编辑技术。如今，Sangamo的ZFN编辑技术药物率先进入人体试验，而CRISPR Therapeutic的地中海贫血药物已经获得临床试验许可。2017年多个技术如前抗体、DEL、抗体皮下注射技术等获得大药厂的支持，这个趋势今年有望继续。

       优质资产更加紧俏

       虽然限制药价暂时不会发生，但是药价增长的空间却也受到严格限制，寻找新产品的竞争会更加激烈。因为基础研究转化日益受到科学家重视，生物技术风险投资依然强劲，所以早期项目供给充足。而大药厂的开发速度和经验是新项目高速完成概念验证、走向市场的一个捷径。所以，大药厂与小型生物技术公司的合作会继续深化。美国的税务改革令药厂大量现金回笼，消费能力大增，拥有“超重磅”药物的大药厂如施贵宝等被收购的可能亦会大增。

       小分子药物需要深度创新

       传统的小分子药物面临多种新技术挤压，想要继续立足需要更深度创新。DNA编码技术显著扩大小分子化学空间，PROTAC令药物在理论上可在催化剂量下产生疗效，但这些技术类似足球的倒挂金钩，虽然可能在特殊情况下起到非凡作用，但是无法颠覆整个领域。小分子药物要继续生存下去需要对适合小分子的细胞内靶点进行更深度的研究，在选择性、细胞、动物疗效评价方面要引入高新技术。

       （来源：美中药源）

（责任编辑：郭思男）

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