中国食品药品网讯（记者 落楠）2021年医药经济趋势如何？怎样用真实世界数据助力研发？高水平重复创新的问题能否解决？12月13日上午，在2020智慧监管创新大会“医药产业投资与创新趋势”研讨会上，来自监管部门、高校和资本领域的专家用了近3个小时的时间进行了深入的研讨，群策群力助力“真”创新。

　　这是2020智慧监管创新大会的最后一场分论坛，却依然听众爆满。会议室原有的60多个座位坐得满满当当，主办方临时加座，听众坐到了门口，以至于会议室的门都关不上。来自企业、高校和监管部门的听众乘愿而来，满载而归。

　　医药创新热潮持续

　　“对明年医药经济的预测，是近三十多年来最难的一次。”在研讨会上，国家药品监督管理局南方医药经济研究所所长林建宁感叹，新冠肺炎疫情控制形势的不确定性、逆全球化思潮的抬头和医药创新定位的调整，给2021年医药经济的预测带来困难。

　　但确定的是医药创新热潮的持续。林建宁表示，2021年创新药推动下全球医药市场将快速增长，我国创新药市场也将快速发展，创新药将受到资本追捧。

　　创新为医药行业的发展擦亮底色。近年来，科学研究快速发展、医药创新鼓励政策持续推出、资本市场改革深入推进，多重因素推动我国医药创新驶入快车道，一批具有明显临床价值的创新药获批。仅今年以来，截至11月就有9个1类创新药通过审评。

　　然而，目前我国多数创新跟随国际热门靶点，研发扎堆、高水平重复的现象引人关注。林建宁展示的数据显示，目前国内与PD-1/L1靶点有关的药物超过260种，处于临床试验阶段的有115个，全国有PD-1/L1产品的企业已超过100家。

　　“2016~2020年的创新药热潮只是中国式创新的‘头枪’，创新药未来一定会有广阔前景。”太平洋证券医药行业首席分析师周豫说，只要现有的鼓励创新的政策不变，创新药研发必然会生物靶点多样化、研发方向分散化。

　　他表示，在创新环境营造初始，企业和资本选择国外成熟、安全边际高、市场潜力大的的靶点是顺理成章的事情，伴随着研发靶点扎堆的现象。这一批创新药或在2020~2023年期间陆续上市，上市后将面临药企、医保和患者之间的多方博弈。这种博弈会反作用于创新药研发市场，推动企业选择差异化研发路径，而资本为了规避“红海”也会支持针对新靶点的研究。

　　药品注册制度改革

　　真实世界数据作为药品和医疗器械临床评价可能的数据来源，日益受到重视。2020年，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》等指导原则陆续发布，我国真实世界研究如火如荼。

　　海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是我国真实世界研究的先行先试之地。2019年海南临床真实世界数据应用试点工作启动后，遴选确定了首批3个医疗器械品种试点。2020年3月，我国首个使用境内真实世界数据的医疗器械获批，此后试点工作加速推进。10月，11个品种进入第二批医疗器械临床真实世界数据应用试点，且药品临床真实世界数据应用试点座谈会在乐城先行区召开，会后进行了第一批试点品种遴选。

　　海南省药品和医疗器械审评服务中心副主任魏春敏表示，国外已上市国内未上市临床急需药械、儿童用药、罕见病用药和药品上市后评价等研究均可探索借助真实世界研究加速。她举例说，我国儿童用药和罕见病用药的研发在受试者入选和排除、药品供应和临床试验设计等方面存在挑战，采用传统的随机对照试验进行研究的话药物上市的进程缓慢，可采用真实世界研究的方式来辅助研究。

　　但真实世界数据不能取代现有临床评价路径。魏春敏强调，必须要探索真实世界研究试验方案设计、数据采集、数据治理等方面的研究规范，理清真实世界研究应如何和其他研究方法整合，以支持药品上市注册。

　　据介绍，海南未来将发挥乐城先行区特许政策的优势，基于试点品种进行真实世界方法研究和经验积累，探索药品和医疗器械研究与评价的新方法，组织制定真实世界数据研究相关的技术规范，构建真实世界数据研究评价的综合体系，为药品和医疗器械监管决策提供服务。

　　提高创新研发效率

　　创新研发呼唤监管理念制度机制创新。2019年4月，国家药品监督管理局启动实施中国药品监管科学行动计划，并确定首批九个重点研究项目。监管科学行动计划拟通过监管工具、标准、方法等系列创新，制定一批监管政策、审评技术规范指南、检查检验评价技术、技术标准等，有效解决影响和制约药品创新、质量、效率的突出性问题，加快实现药品治理体系和治理能力现代化。

　　在此次研讨会上，来自北京大学国家药品医疗器械监管科学研究院的专家就药品监管科学研究开展与产业发展机遇进行主题分享。北京大学生物统计系研究员、博士研究生导师侯艳介绍，统计显示1万个临床前化合物中大约只有1个能走到三期临床试验阶段，且药物研发的投入越来越多。

　　侯艳表示，要实现花更最少的钱用最短的时间验证药物的有效性和安全性，势必要优化监管方式。作为学者，她希望能在高校的平台上与监管部门进行良好的沟通，助力解决提升创新药研发效率、加速上市等问题。

　　站在资本的角度，周豫建议，从知识产权层面和审评层面继续发力，提高“真”创新的收益风险比，给药企和研究人员投入研发创新以更大的动力。

　　他举了美国优先审评券的例子。企业每成功上市一款热带传染病或儿童罕见病药物，都能从美国食品药品监督管理局获得一张优先审评券，用券药物的审评时间将从标准的10个月缩短至6个月。优先审评券可以转让变现，一张券最高曾卖到3.5亿美元。

　　“优先审评券本质上是对治疗被忽视疾病的创新药的间接补贴。”周豫表示，投资者由于优先审评券的存在更愿意为研发被忽视疾病的企业提供资金支持，企业则可以通过转让优先审评券获得收入，来弥补相关药物偏低的收益。

(责任编辑：杨柳)