药品紧急使用授权制度源于美国2004年出台的《生物恐怖防疫计划法案》（Project BioShield Act），指的是公共卫生处于紧急状态或存在陷入紧急状态的危险时，美国食品药品管理局（FDA）可对未批准上市的药物或已批准上市药物的其他用途进行授权，以保障公众用药的可及性和安全性。进入21世纪以来，从SARS到Ebola再到COVID-19，突发公共卫生事件早已成为世界各国无法回避的重要议题。出于诱发病毒的高传染性、高风险性，疫情暴发之初往往是控制疫情的黄金时期，而新药的研发、审批又势必耗费大量的时间成本，容易错失疫情防控的最佳时机。因此，通过药品紧急使用授权制度使用未上市药品、超说明书使用已上市药品，便成了保障公众生命健康的必要手段。

毫无疑问，药品紧急使用授权制度有助于实现安全、高效的药品供给，提高我国应对突发公共卫生事件的能力。立足我国国情，随着新《专利法》的生效与药品专利链接制度的落地，药品专利相关法规正不断健全和深化。在具体的药品监管领域，通过对《药品管理法》《药品注册管理办法》和配套文件的制定、修改，药品监管部门已经设立了特别审批、突破性治疗、优先审评审批、附条件批准四条药品审评审批的加快通道以及拓展性临床试验制度。但我国现行的药品监管制度与实质意义上的药品紧急使用授权制度在基本定位、评价程序、运行期限和实施方式上还存在较大差异，且立法上对药品紧急使用授权的尝试也仅限于《疫苗管理法》第二十条，难以涵盖紧急使用授权制度的全部效益，在我国建立药品紧急使用授权制度仍然具有独立价值。

完善法律依据

美国的先行制度能为我国药品紧急使用授权制度的建立健全提供指引。应当看到，美国的药品紧急授权使用制度已经历了近二十年的修正与演化：2004年的《生物恐怖防疫计划法案》率先赋予了FDA紧急使用授权的权力；之后2013年的《大流行和全风险防范与再授权法案》（Pandemic and All-Hazards Preparedness Reauthorization Act）和2016年的《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）又对《联邦食品、药品和化妆品法案》（Federal Food, Drug, and Cosmetic Act）第564条进行了多次修改，相关法律依据已趋于完善，程序的启动、终止和实施范围亦存在相对细致的规定。在新冠肺炎疫情防控期间，美国FDA针对疫苗、药物和非疫苗生物制品、医疗器械三类医疗产品分别进行了紧急使用授权和信息公开，对疫情防控和疾病诊疗发挥了积极作用。

相较之下，我国对紧急使用授权的立法存在如下不足：一是缺乏对应的上位法，《突发性事件应对法》和《药品管理法》中均未设置紧急使用授权的相关内容；二是未对紧急使用授权的启动条件、授权原则、评估程序等细节做出规定，内容抽象、泛化；三是适用范围过窄，允许授权的范围仅包括《疫苗管理法》第二十条中的预防用生物制品，缺乏对治疗性药物的规定，无法满足突发性公共卫生事件中的用药需求。

为解决上述弊端，笔者建议从立法层面对药品紧急使用授权制度予以完善。第一，修订《药品管理法》和《突发事件应对法》，并在其中增设药品紧急使用授权条款，做好“药品管理”、“突发事件”与紧急使用授权制度的衔接。第二，进一步细化药品紧急使用授权的规定，可参照美国，为紧急使用授权规定启动条件、授权原则、评估程序、监管措施、限制性条件、终止与豁免等内容，让制度真正落地。其中，应重点关注风险防控，既要积极进行药品信息监测，又要在授权过程中对申请人提出明确的风险防范义务，并制定问题药品的收回、停产方案，当授权药品产生巨大损害或风险时，允许主管部门及时停止其生产、销售和使用。第三，扩大紧急使用授权的药品类型，将治疗性药品纳入紧急使用授权制度的轨道。

推进信息公开

如果说简化流程、加快投放的意义在于提高药品使用的效率，那么全面、透明的信息公开制度就是对药品安全的有效保障。紧急授权制度毕竟是对传统审批制度的突破，唯有辅以健全的信息公开制度，才能最大程度上规避使用未上市药品、超说明书使用已上市药品带来的风险。

定期进行信息公开已成为FDA的政策传统。FDA在官网上设有独立的药品紧急使用授权页面，依据病毒种类（如埃博拉病毒、肠道病毒、中东呼吸综合征冠状病毒、寨卡病毒和新冠肺炎病毒等）对相应的授权信息进行公开，使访问者对政策内容一目了然。FDA公开的信息不仅包括药品的名称、适应症和禁忌症等基本情况，还面向使用者提供了适宜剂量、不良事件等内容，确保授权药品的使用在知情的前提下进行。但截至目前，我国医药行政管理部门并未公开紧急使用授权的详细信息。

据此，为确保信息的权威性和真实性，笔者建议由国家卫健委或国家药监局主导，结合突发性公共卫生事件的整体情况，对紧急使用授权的信息予以公布。具体而言，全面的信息公开制度至少应该包括如下内容：公开政策信息，包括紧急使用授权的法律、部门规章、工作办法和行业规范等；公开技术信息，包括所涉药品的名称、权利人、授权时间、授权范围、授权书、情况说明书和决定备忘录等；公开风险信息，包括药品的注意事项、适应症、禁忌症和不良反应的情况及跟进。

健全配套机制

任何一项公共卫生政策都是一项复杂的系统工程，药品紧急使用授权制度也不例外。因此，健全的配套机制是药品紧急使用授权制度高效运行的外部条件。为了尽可能地趋利避害，美国政府为紧急使用授权制定了一系列配套机制。

例如，为对使用授权产品招致损害的个人进行赔偿，美国在《公众使用意愿与应急准备法案》（the Public Readiness and Emergency Preparedness Act）中制定了医疗对策产品损害赔偿计划（the Countermeasures Injury Compensation Program）；为了确保授权使用药品的供应，FDA曾与赛诺菲、杨森、默克等大型药企展开合作，协同解决COVID-19等重大流行性疾病引发的药品短缺问题；此外，美国政府还为紧急使用授权药品的研发提供了广泛的资金支持，相关的机构“公共卫生应急医疗对策事务机构”（the Public Health Emergency Medical Countermeasures Enterprise）在2017年至2021年的预算高达240亿美元。

由此，笔者建议我国可从如下几个方面切入，逐步搭建起配合紧急使用授权制度的相关机制。首先，设置紧急使用授权的专项基金，对因授权药品损害生命健康的人员予以行政补偿，解决公众用药的后顾之忧。其次，医疗部门可与医药企业加强在产、学、研的全方位合作，帮助预防性和治疗性药品快速问世。再次，建立风险控制机制和责任豁免机制，在授权过程中对申请人提出明确的风险防范义务，并制定问题药品的收回、停产方案；同时，对授权药品在研发、生产、经营、流通各个环节的相关主体提供有条件的赔偿责任豁免。最后，制定针对医疗机构和药企的政策激励机制，发布针对紧急使用授权的行业指南及指导性文件，并由省级药品监管部门具体负责紧急使用的备案申请、出台地方的激励方案，为药企的申请授权提供经济支持。此外，在组织方面，应当在药品监管部门内部成立专门的紧急授权委员会，负责对授权药品进行认定和审评，使组织架构进一步符合我国《药品管理法》的要求。

结语

近年来，为提升应对突发性公共卫生事件的能力，我国在紧急使用授权领域进行了不少有益的探索，相关研究亦方兴未艾。他山之石可以攻玉，尽管中美两国的药品管理政策和社会条件不尽相同，但美国药品紧急使用授权制度涉及的法律依据、信息公开和配套机制对我国进一步完善药品管理政策，塑造安全、高效、合理的公共卫生体系，具有良好的借鉴意义。

然而，如何处理有效地借鉴别国尤其是美国的制度经验，如何在效率与安全之间寻求平衡乃至双赢，尚需进一步论证和研究。建设具有中国特色的药品紧急使用授权制度，既刻不容缓，又任重道远。（中国科学技术大学公共事务学院副研究员 葛章志；天津医科大学医学人文学院 王欣辰）

(责任编辑：陆悦)