中国食品药品网讯 日前，国家药监局药品审评中心发布《抗肿瘤光动力治疗药物临床研发技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》），用于支持抗肿瘤光动力治疗药物注册的临床试验设计，鼓励此类药物临床开发及应用。《指导原则》不涉及光动力治疗非肿瘤疾病和光动力荧光显像定位。

　　光动力疗法（PDT）以光敏剂、光及氧的相互作用为基础，具有创伤小、全身毒性低、组织选择性等特点，作为实体恶性肿瘤综合治疗的选择之一，在肺癌、食管癌、皮肤肿瘤、头颈部肿瘤等方面存在一定的优势。《指导原则》从光动力治疗原理和治疗要素、探索性研究设计的考虑、确证性研究设计的考虑等方面，详细阐述了抗肿瘤光动力治疗药物临床研发的技术考虑要点。

　　抗肿瘤光动力治疗是一种药械联用技术，在临床使用过程中影响疗效和安全性的因素复杂而多变。因此，光动力治疗药物在探索性研究阶段需要考量探索的要素较常规抗肿瘤药物更多，不能按照常规抗肿瘤药物的剂量探索方式进行。《指导原则》指出，宜结合光敏剂特性及临床前研究结果，在探索性研究阶段重点考量光敏剂、光源、光剂量、给药与照光间隔时间、PDT剂量学、与其他抗肿瘤治疗方案联合应用、安全性评估、疗效评估等要素。值得注意的是，如果临床前研究和/或同类产品的临床研究数据已经提供了足够可靠的数据支持上述某个要素的确定，则可考虑简化甚至免除该要素在人体的探索性研究内容。

　　对于确证性研究设计，《指导原则》提出，PDT作为一种局部治疗技术，临床试验方案推荐采用随机对照设计，可以根据药物的疗效及研究目的确定选择优效或者非劣效设计。选择非劣效假设时，申请人需要与监管部门沟通，并确定非劣效界值。需要谨慎选择对照，不同情形下可以考虑选择安慰剂对照、标准治疗对照、其他PDT阳性对照、不同剂量组对照等。

　　此外，《指导原则》还指出，伴随着新型光敏剂药物的不断研发，有关PDT治疗肿瘤的证据链日益丰富，相应临床试验的设计和终点选择趋于复杂。鼓励申请人、临床专家与监管机构积极沟通，并且探索创新的试验设计和研究终点。（许明双）

(责任编辑：张可欣)