2023年4月中国无新药获批，美国和欧盟各有1款新药获批。 

2023年4月，美国批准上市1款新药。根据Pharmadigger数据库，为全球首次批准。

Tofersen（商品名：Qalsody）是渤健公司开发的用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致肌萎缩侧索硬化（ALS）的反义寡核苷酸疗法，这是首款针对ALS的基因靶向疗法。渤健根据合作开发和许可协议从Ionis获得了Tofersen的许可。ALS是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%。Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生，减缓ALS的疾病进展。

本次获批基于一项名为VALOR的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，108名23至78岁因SOD1基因突变引起ALS的患者以2：1的比例随机接受Tofersen 100mg（n =72）或安慰剂（n = 36）使用52周的中期分析，结果显示与使用安慰剂/延迟启用tofersen的患者相比，早期启用tofersen临床功能（ALSFRS-R）、呼吸强度（预测的缓慢肺活量百分比）和肌肉力量（手持式测力megascore）等指标数值下降没有统计学意义。但在生物标志物研究中，Tofersen可显著降低患者体内SOD1蛋白水平，且降低了与神经轴突损伤相关的神经丝轻链（NfL）的水平。神经丝轻链蛋白（NfL）是神经丝蛋白中的重要组成部分，当神经元或其轴突受损时，大量NfL会被释放到血浆和脑脊液中。有研究表明，NfL是神经退行性标志物，可作为神经退行性疾病的替代终点。因此，渤健基于Tofersen能够显著降低NfL水平，向FDA提出加速批准的申请。

2023年4月，欧盟批准了1款新药上市，根据Pharmadigger数据库，非全球首次批准的新药。 

Vadadustat（商品名：Vafseo）是Akebia制药研发的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应，即提高缺氧诱导因子（HIF）的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素（EPO）的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。

本次批准是基于一项综合临床开发计划的数据，该计划包括7500多名患者，其中包括vadadustat治疗成人透析患者CKD相关贫血的全球3期INNO2VATE临床研究。在名为INNO2VATE的研究中，通过比较基线与主要评估期（第24至36周）和次要评估期（40至52周）之间血红蛋白（Hb）的平均变化值，结果显示vadadustat与darbepoetin α（一种血红细胞刺激剂）相比达到非劣效性标准。

(责任编辑：陆悦)